文章核心观点 - 公司的组合疗法是有前景的后期治疗方案，虽有局限性但因LGSOC是未满足的重大医疗需求，FDA仍可能批准 [23] - 公司当前估值和明确的获批途径使其具有投资价值，是高风险高回报的投资选择，可进行投机性买入 [1][30] 公司概况 - 公司是临床阶段生物制药公司，2010年成立，总部位于美国马萨诸塞州，专注开发针对RAS/MAPK通路的癌症治疗方法 [1][2] - 公司领先疗法是Avutometinib和Defactinib的组合，主要针对复发性LGSOC，该组合疗法正在滚动提交新药申请，预计2024年下半年完成 [1] 临床项目 复发性LGSOC - RAMP 301正在进行患者招募；RAMP 201计划在2024年下半年公布成熟数据并完成滚动NDA提交 [3] mKRAS G12C NSCLC - Avutometinib ± Defactinib + KRAS G12C抑制剂处于2期试验；RAMP 203与安进合作，预计2024年下半年公布更新的中期数据；RAMP 204与Mirati Therapeutics合作，预计2024年下半年公布初始中期数据 [3][7] 一线转移性胰腺癌 - Avutometinib + Defactinib + 化疗处于2期试验，与PanCAN合作；RAMP 205预计2025年第一季度公布更新的安全性和有效性数据 [3][10] 其他 - KRAS G12D（ON/OFF）抑制剂在中国的1/2期试验已获IND批准并完成首例患者给药，与GenFleet合作 [3] 股票情况 - 2024年5月，公司公布Avutometinib和Defactinib治疗复发性KRAS突变LGSOC结果后，股价下跌59% [11] - 公司目前市值9820万美元，是该领域的微型股，市净率为5.2，高于行业中位数 [20] 财务情况 - 截至2024年6月30日，公司现金、现金等价物和投资为1.445亿美元 [21] - 预计年度现金消耗率为1.104亿美元，现金可维持约1.3年，足以支撑到2025年上半年预期的FDA批准决定 [22] 治疗效果 - RAMP 201中期结果显示，总体缓解率（ORR）为45%，KRAS突变患者ORR为60%，86%患者出现肿瘤缩小 [13] - RAMP 201中，总体患者群体的中位治疗持续时间为9个月，KRAS突变患者为14个月，KRAS野生型患者为7个月 [17] 市场机会 - LGSOC的事件市场机会估计为KRAS突变型2.7亿美元、KRAS野生型3亿美元，流行市场机会可能高达KRAS突变型17亿美元、KRAS野生型11亿美元 [26] 投资风险 - 若公司面临监管延迟或拒绝，股东可能遭受重大损失；若知识产权被拒，公司持续经营将受重大打击；监管延迟可能导致进一步股权稀释 [28]