文章核心观点 - 公司在治疗Dravet综合征的基因疗法领域处于前沿，其药物STK - 001有较强疗效数据和可能可控的安全数据，有一定现金储备，虽近期股价涨幅大，但分析师考虑在今年公司宣布3期试验入组时建仓 [10] Dravet综合征目标市场 - Dravet综合征由SCN1A基因突变导致，近80%确诊儿童有该基因突变，症状始于婴儿期，包括发热性癫痫发作、发育迟缓等，是终身疾病 [2] - 美、加、日、德、法、英每年约3.5万人出生时患有DS，全球患者可能达30万，有两款针对2岁及以上DS患者癫痫发作的获批药物，Fintepla年费用约9.6万美元/患者，Epidiolex约3.25万美元/患者 [2] STK - 001过往数据 - 早期试验数据显示药物有治疗活性，在特定指标上优于Epidiolex，但因脑脊液蛋白增加等安全问题导致剂量受限和股价下跌 [3] - 7月新数据显示74名2 - 18岁患者接受10mg - 70mg单剂量或多剂量治疗，32%患者出现与药物相关不良事件，20%出现严重不良事件 [3] - 疗效方面，70mg最高剂量时，末次给药后3个月和6个月惊厥发作频率平均降低80%（n = 6）和89%（n = 3）；45mg剂量时，给药后3个月和6个月分别降低19%（n = 14）和45%（n = 8） [4] 3月数据 - 3月新数据显示70mg剂量药物与现有最佳抗癫痫药物联用时，惊厥发作频率显著持续降低，末次给药后3个月和6个月发作频率中位数分别降低85%（n = 10）和74%（n = 9） [6] - 开放标签扩展研究表明30mg和45mg持续给药12个月可持久减少癫痫发作，且在认知和行为多方面有临床意义改善 [6] - 研究中74%患者（50/68）脑脊液蛋白水平至少一次高于50mg/dL，但患者无相关临床症状或不良反应，长期影响不确定 [6] 竞争格局 - 获批治疗Dravet综合征的药物有Epidiolex、Fintepla和Diacomit（辅助疗法），管线药物有Takeda和Ovid Therapeutics的Soticlestat（3期试验）、Eisai的Lorcaserin，均非治愈性疗法 [7] - STK - 001和Encoded Therapeutics的基因疗法处于试验阶段，STK - 001旨在用健康基因拷贝替换突变基因，Encoded Therapeutics则是增加SCN1A基因表达，其人体试验于2024年5月开始招募患者 [7] 基本面 - 公司市值8.15亿美元，现金余额2.82亿美元，2024年二季度研发费用2110万美元，一般及行政费用1300万美元，现金可支撑7 - 8个季度 [8] - FDA曾对zorevunersen实施部分临床搁置，近期解除，公司计划今年晚些时候开始3期试验，预计不晚于2026年年中出 topline数据 [8]