文章核心观点 - 尽管Seralutinib II期Torrey研究数据被负面看待，但临床数据显示患者群体选择有缺陷且该药物有优于Sotatercept的优势 公司目前正在招募III期Prosera临床试验患者，若结果积极股价有望反弹 [3][4][5] 公司业务 - 公司是临床阶段生物制药公司，管线中有一款药物Seralutinib，专注治疗肺动脉高压（PAH）和间质性肺病相关肺动脉高压（PH - ILD） [1] - 公司目前正在招募以6分钟步行距离改善为主要终点的III期Prosera临床试验患者 已与大型制药公司合作并加强领导团队，以加速监管流程和预期的商业推广 [4] 临床研究 II期Torrey研究 - 研究在新冠疫情期间进行，三分之二患者为轻度PAH，仅14名患者为重度III级 Seralutinib使肺血管阻力（PVR）改善14%，但投资者期望至少20%的改善 PVR和6分钟步行距离（6MWD）低于预期归因于多数患者为轻度PAH 开放标签扩展研究中，93%患者继续参与，72周时100%患者病情改善 [5] 与Sotatercept对比 - 除Sotatercept外现有PAH疗法仅治疗症状，Seralutinib若获批将与Sotatercept直接竞争延缓疾病进展，且可联合使用 Sotatercept II期Spectra数据显示其在最初26周性能达到峰值，而Seralutinib在II期试验延长期使100%患者PVR降低 Seralutinib通过干粉吸入器给药，副作用为头痛和咳嗽；Sotatercept每三周注射一次，副作用更严重，需频繁监测 Sotatercept每年每位患者成本约30万美元，Seralutinib定价未确定但应在相近范围，且因其疗效更持久，有潜力带来更高收入 [6] 合作情况 - 公司5月宣布与意大利生物科技公司Chiesi合作，获1.6亿美元开发报销款，达到监管和销售里程碑可获3.26亿美元 Chiesi将承担除III期试验外所有费用 公司负责美国销售，Chiesi负责美国以外销售，双方在美国商业利润五五分成，公司从美国以外销售获得特许权使用费 合作有助于公司加速获得FDA对PH - ILD治疗的批准并在2025年初启动临床试验 [7] 行业前景 - PAH影响约1%人口，主要是中年西班牙裔和非洲裔女性，是进行性疾病，无治愈方法且病因不明 PAH治疗竞争激烈，有16种FDA批准的选择，但市场机会大，预计未来十年总可寻址市场（TAM）将以5%的复合年增长率增长至近80亿美元 美国和欧洲约有2500万PAH患者 [8] - PH - ILD也是进行性疾病，仅United Therapeutics的Tyvaso DPI（Treprostinil）获FDA批准治疗，2024年第二季度该药物收入近4亿美元 Liquidia的Yutrepia刚获FDA批准 Seralutinib疗效更持久，有潜力产生比Tyvaso更高的收入，目标年营收超10亿美元合理 [8] 领导团队 - 公司由Faheem Hasnain和Sheila Gujrathi于2018年创立，二人曾在Receptos任职，有丰富生物技术行业背景 Hasnain担任首席执行官兼董事长，Gujrathi担任顾问 [9] - 首席医疗官Richard Aranda、首席财务官兼首席运营官Bryan Giraudo曾在Celgene任职 首席商务官Bob Smith曾在默克负责Sotatercept的全国销售，有超30年制药经验 今年董事会新增Stephen Nathan和Skye Drynan，Nathan是肺部疾病专家，Drynan曾是Capital Group的高级生物制药分析师 [9] 财务情况 - 公司有2.26亿股股票，内部人士持有约11%，过去12个月积极买入；机构持有约81% [10] - 公司市值2.06亿美元，截至2024年6月30日，有3.54亿美元现金和2亿美元债务 债务为5%利息的可转换票据，半年付息一次，2027年7月到期 年烧钱率约5000万美元，有足够资金完成III期Prosera临床试验 [11] - Piper Sandler、Oppenheimer、Leering Partners和H.C. Wainwright对公司股票的目标价分别为每股16美元、9美元、6美元和10美元 [12] 总结 - 公司股价波动大，交易价格低且低于现金价值 公司加强了管理团队和董事会，与大型全球制药公司建立了共生合作关系 II期研究数据指向其主要候选药物有望获FDA批准 由于现金余额充足，在预期的FDA批准前进一步稀释股权的可能性较低 股票得到强大的机构投资和内部人士买入的支持 [13]