文章核心观点 - 公司新型丙酮酸激酶激活剂tebapivat获FDA孤儿药认定用于治疗骨髓增生异常综合征，公司旨在为患者带来新口服治疗方案并推进相关临床试验 [1] 公司动态 - 公司宣布FDA授予新型丙酮酸激酶激活剂tebapivat孤儿药认定用于治疗骨髓增生异常综合征 [1] - 公司首席医疗官兼研发主管表示获孤儿药认定凸显为骨髓增生异常综合征患者提供新口服治疗方案的重要性，目标是为欧美约7.5 - 8万低风险骨髓增生异常综合征患者提供首个解决贫血问题的口服疗法 [1] - 公司去年底完成tebapivat在低风险骨髓增生异常综合征的2a期研究，目前正启动2b期研究 [1] 行业政策 - FDA孤儿药产品办公室授予影响美国少于20万人的罕见病药物孤儿药认定，获认定公司可享税收抵免、临床试验费用豁免及药物获批后7年市场独占权等激励措施 [2] 公司产品 - 公司领先的丙酮酸激酶激活剂mitapivat此前已获FDA孤儿药认定用于治疗丙酮酸激酶缺乏症、地中海贫血和镰状细胞病 [2] - tebapivat未获任何监管机构批准使用 [2] 公司概况 - 公司是丙酮酸激酶激活领域先驱，致力于为罕见病患者开发变革性疗法，在美国销售用于丙酮酸激酶缺乏症成人患者的一流丙酮酸激酶激活剂 [3] - 公司凭借在经典血液学和细胞代谢及罕见血液疾病领域的专业知识和领导地位，推进包括α和β地中海贫血、镰状细胞病、小儿丙酮酸激酶缺乏症、骨髓增生异常综合征相关贫血和苯丙酮尿症等项目的临床管线，还推进临床前TMPRSS6 siRNA作为真性红细胞增多症潜在疗法 [3]