文章核心观点 - Aura Biosciences公布了bel - sar用于早期脉络膜黑色素瘤一线治疗的2期研究积极结果，该药物有望成为首个兼具肿瘤治疗和视力保留双重目标的疗法，公司正推进其3期试验 [1][5] 研究基本信息 - 2期研究（NCT04417530）是一项开放标签、单剂量和重复剂量递增试验，旨在评估最多三个周期的bel - sar治疗早期脉络膜黑色素瘤（小CM和不确定病变）的安全性、耐受性和有效性 [2] - 试验包括单剂量和多剂量递增队列，共招募22名患者，对患者进行为期12个月的随访，以评估肿瘤控制、视力保留和肿瘤生长率 [2] 研究结果 肿瘤控制和视力保留 - 2期结果显示，在接受治疗方案且符合3期试验条件的患者中，bel - sar的肿瘤控制率达80%（8/10），治疗后响应者肿瘤完全停止生长，治疗后平均生长率为0.011毫米/年，而研究入组前为0.351毫米/年（p<0.0001） [3] - 这10名患者中90%实现了视力保留，其中80%的患者因肿瘤靠近中央凹或视盘而有很高的视力丧失风险，凸显了该新型药物保留视力的潜力 [3] - 目前的标准治疗方法是放疗，多达87%的患者治疗眼的视力会低于20/200（法定失明临界值） [3] 安全性 - bel - sar在所有参与者中安全性良好，无论剂量如何，均未报告与治疗相关的严重不良事件（SAEs） [4] - 眼部治疗相关不良事件（TRAEs）为轻度（1级），包括前房炎症（18%）或细胞（9%），且无后遗症自行缓解，约70%的前房炎症/细胞事件为自限性，无需治疗，中位6天内缓解，需要治疗的患者使用局部类固醇眼药水，中位6天后炎症完全消退 [4] - 9%的患者出现眼痛，为轻度（1级），未报告与治疗相关的后部炎症事件（无玻璃体炎、脉络膜炎、视网膜炎、视网膜色素上皮改变或血管炎） [4] 公司计划与展望 - 公司认为2期结果为bel - sar作为早期脉络膜黑色素瘤潜在的保留视力一线治疗方案提供了临床证据，公司正推进全球3期CoMpass试验，目前正在招募患者 [5] - 公司获得了美国食品药品监督管理局（FDA）关于全球3期CoMpass试验设计和计划分析的特别协议评估（SPA）书面协议，若试验成功，将支持公司提交生物制品许可申请 [5] 投资者活动 - 公司将于2024年9月12日上午8点（东部时间）举办虚拟眼部肿瘤投资者活动，邀请专家讨论2期研究数据，活动将有现场问答环节 [7] - 活动直播将在公司网站“投资者与媒体”板块的“活动与演示”部分提供，演示日期后90天内可查看回放 [7] 公司简介 - Aura Biosciences是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发旨在保留器官功能的实体肿瘤精准疗法 [8] - 公司的领先候选药物bel - sar（AU - 011）目前处于原发性脉络膜黑色素瘤的后期开发阶段，以及其他眼部肿瘤适应症和膀胱癌的早期开发阶段 [8]