文章核心观点 - 基因编辑公司Intellia Therapeutics宣布NTLA - 2002的2期研究数据将在会议上展示，公司还将举办网络直播回顾新数据 [1][2] 研究数据展示信息 - NTLA - 2002的2期研究数据将在2024年10月24 - 28日于波士顿举行的美国过敏、哮喘和免疫学学院年会上展示 [1] - 展示标题为“CRISPR疗法NTLA - 2002治疗遗传性血管性水肿的2期随机安慰剂对照试验结果”，时间为10月26日下午4:30 - 6:30，演讲者为阿姆斯特丹大学医学中心血管医学系内科医生Danny Cohn [2] 投资者网络直播信息 - 公司将于10月28日上午8:00举办网络直播回顾新数据，可通过指定链接或公司网站加入，直播回放将在公司网站保留至少30天 [2] NTLA - 2002相关信息 - 基于CRISPR/Cas9技术，有潜力成为遗传性血管性水肿的首个一次性治疗方法，通过使激肽释放酶B1基因失活预防发作 [3] - 1期临床中期数据显示发作率显著降低，激肽释放酶水平持续、深度和持久降低 [3] - 已获得五项重要监管认定，包括美国FDA的孤儿药和RMAT认定等 [3] 遗传性血管性水肿（HAE）相关信息 - 是一种罕见遗传病，特征为身体各器官和组织严重、反复和不可预测的炎症发作，每5万人中约有1人受影响 [4] - 目前无治愈方法，有预防和按需治疗方案，但现有治疗常需终身治疗，仍会有突破性发作，激肽释放酶抑制是预防发作的临床验证策略 [4] 公司相关信息 - Intellia Therapeutics是临床阶段基因编辑公司，专注用CRISPR疗法革新医学，体内项目直接编辑人体致病基因，体外项目改造人体细胞治疗癌症和自身免疫疾病 [5] - 公司凭借深厚经验和人才为新型药物设定标准，不断扩展CRISPR平台能力 [5]