文章核心观点 - 公司宣布启动评估BMB - 101治疗癫痫疾病的2期临床试验，该药物有潜力为耐药癫痫患者提供新疗法，公司财务状况可支持研究至2026年 [1][6][7] 临床试验相关 试验基本信息 - 启动BREAKTHROUGH研究，为开放标签2期临床试验，评估BMB - 101对成人失神癫痫和发育性癫痫性脑病患者的安全性、耐受性和有效性 [1] - 试验为篮子临床试验，纳入失神癫痫（伴或不伴眼睑肌阵挛）或发育性癫痫性脑病患者，目标招募20名18 - 65岁成年参与者 [2] 试验设计 - 研究包括4周基线期、8周（失神癫痫组）至12周（发育性癫痫性脑病组）治疗期和4周随访期 [3] - 主要疗效终点是评估失神癫痫患者24小时脑电图上广义棘波放电频率变化，以及发育性癫痫性脑病患者每日癫痫发作日记中发作频率与基线期相比的变化 [4] - 有计划进行至少12个月的开放标签扩展试验，适用于对BMB - 101有反应且经医生同意的受试者 [5] 公司情况 公司战略 - 致力于为神经疾病未满足需求患者推进新疗法管线，探索5 - HT2C化合物在饮食失调和肥胖管理中的应用，继续推进神经精神疾病领域的5 - HT2A和5 - HT2A/C项目 [7][8] 财务状况 - 财务状况预计可完成BREAKTHROUGH研究并维持运营至2026年，为临床项目提供稳定性 [7] 投资者活动 - 9月25日10:00 ET举办投资者电话会议，邀请癫痫领域关键意见领袖讨论研究意义和BMB - 101潜在影响，投资者可在官网注册参加，会议结束后有回放 [9][10] BMB - 101介绍 药物特性 - 是新型5 - HT2C Gq蛋白偏向激动剂，采用基于结构的药物设计，专为慢性治疗常见耐受性和耐药性问题的神经疾病设计，通过Gq蛋白信号通路发挥作用，避免β - 抑制蛋白激活，减少受体脱敏和耐受性风险 [11] 研究成果 - 临床前研究中，在Dravet综合征动物模型和多种全身性癫痫发作模型中显示出疗效 [11] - 1期临床研究中，对64名健康志愿者进行单剂量递增、多剂量递增和食物影响研究，显示安全且耐受性良好，无严重不良事件，不良事件轻微且符合血清素能药物的靶向效应 [12] - 通过流体生物标志物和物理生物标志物进行广泛的靶点结合研究，证实强大的中枢靶点结合，观察到典型抗癫痫药物的脑电图特征，可能改善认知 [13] 公司简介 - 是一家生物技术公司，开发针对神经和精神疾病的创新疗法，拥有针对大脑关键受体的新化合物管线，专注于提供改变患者生活的突破性疗法 [14] - 开发了高度选择性血清素能激动剂独特平台，在神经学和精神病学领域拥有丰富的新化学实体项目组合 [15]