公司概况 - CRISPR Therapeutics 是一家专注于基因编辑技术的生物技术公司 其开发的基因编辑疗法 Casgevy 已在多个国家获得批准 包括美国 英国 欧盟 沙特阿拉伯和巴林 [1][3] - 尽管 Casgevy 获得批准 但公司股价自 2021 年以来表现不佳 显著落后于市场 [1] 产品与市场 - Casgevy 是一种体外基因编辑疗法 用于治疗镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT） 该疗法在美国的定价为 220 万美元 属于基因编辑疗法的平均价格 [3][6] - CRISPR Therapeutics 和合作伙伴 Vertex Pharmaceuticals 估计 Casgevy 在美国和欧洲的可寻址市场为 35,000 名患者 在沙特阿拉伯和巴林为 23,000 名患者 [6] - 目前 公司在沙特阿拉伯 巴林和欧洲的 SCD 和 TDT 基因编辑领域没有竞争对手 在美国的唯一竞争对手是 Bluebird Bio 但其治疗费用更高且存在更高的血癌风险 [7][8] 财务与运营 - 尽管 Casgevy 已获批近一年 但尚未为公司带来销售收入 第二季度公司报告的收入为 517,000 美元 全部为赠款收入 [4] - 截至第二季度末 公司持有 20 亿美元现金 等价物和可交易证券 高于 2023 年底的 17 亿美元 资金主要来自向特定机构投资者出售股票 [10] - 公司已激活超过 35 个授权治疗中心（ATCs） 并已从 20 名患者中收集细胞 [5] 研发与未来展望 - CRISPR Therapeutics 拥有五个临床试验项目 并有多个产品处于临床前阶段 公司预计其基因编辑平台的成功率至少为 20% 这将有助于推出更多产品 [11] - Casgevy 是首个使用 CRISPR 技术的基因编辑疗法 该技术以其精确性著称 并为其创造者赢得了诺贝尔化学奖 [12] - 公司预计在未来五年内将在临床和监管方面取得稳步进展 随着 Casgevy 的潜力逐步实现 股票可能为耐心投资者带来超额回报 [12]