文章核心观点 - 公司宣布其新型丙酮酸激酶激活剂获FDA孤儿药认定，在研药物有进展，股价大幅上涨，同时给出公司评级及推荐其他生物科技股 [1][2][5] 公司药物进展 - 公司新型丙酮酸激酶激活剂tebapivat获FDA孤儿药认定，用于治疗骨髓增生异常综合征 [1] - 公司正启动tebapivat治疗低风险骨髓增生异常综合征的IIb期研究，此前IIa期研究已取得概念验证 [2] - 公司领先的丙酮酸激酶激活剂Pyrukynd于2022年在美国和欧盟获批治疗丙酮酸激酶缺乏症成人溶血性贫血 [3] - 公司正在对Pyrukynd开展两项III期研究，分别针对非定期输血和定期输血的丙酮酸激酶缺乏症儿科患者 [3] - 公司正在多项标签扩展研究中为Pyrukynd开发其他溶血性贫血适应症，包括镰状细胞病和地中海贫血 [3] - 公司预计2025年将Pyrukynd推向地中海贫血市场，2026年推向镰状细胞病市场 [3] - FDA已授予mitapivat针对地中海贫血和镰状细胞病的孤儿药认定 [4] 公司股价表现 - 公司股价今年迄今飙升98.9%，而行业涨幅为14.2% [2] 公司评级及推荐股票 - 公司目前Zacks排名为3（持有） [5] - 生物科技板块中Illumina、Krystal Biotech和Fulcrum Therapeutics目前Zacks排名为1（强力买入） [5] 推荐股票业绩情况 - 过去60天，Illumina 2024年每股收益预期从1.18美元升至3.62美元，2025年从2.93美元升至4.43美元，年初至今股价下跌10.3%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为463.46% [5] - 过去60天，Krystal Biotech 2024年每股收益预期从1.98美元升至2.38美元，2025年从4.33美元升至7.31美元，年初至今股价上涨60.3%，过去四个季度三次盈利超预期，平均惊喜率为45.95% [5][6] - 过去60天，Fulcrum Therapeutics 2024年每股亏损预期从1.24美元收窄至0.48美元，2025年从1.71美元收窄至1.53美元，年初至今股价上涨31.1%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为393.18% [6]