公司合作 - MaxCyte与Kamau Therapeutics达成战略平台许可协议(SPL) Kamau获得MaxCyte的Flow Electroporation®技术和ExPERT™平台的非独家研究、临床和商业使用权 MaxCyte将获得年度许可费和项目相关收入 [1][2] 技术平台 - Kamau的基因校正平台基于同源定向修复(HDR)编辑技术 克服了CRISPR-Cas9在特异性、效率和持久性方面的局限性 其主导研究项目nulacel正在开发用于镰状细胞病(SCD) [3] - MaxCyte的ExPERT™仪器组合是下一代领先的临床和商业验证电穿孔技术 具有高转染效率、无缝可扩展性和增强功能 支持复杂和可扩展的细胞工程 [4] 临床进展 - Kamau的nulabeglogene autogedtemcel(nula-cel)是唯一在临床开发中用于SCD的造血干细胞疗法 可精确校正SCD患者镰状血红蛋白(HgbS)中的β-珠蛋白基因突变 恢复患者干细胞至正常成人血红蛋白(HgbA) [6][7] - Kamau计划在nula-cel的1/2期临床试验中招募更多SCD患者 该试验已获得FDA的快速通道和孤儿药认定 [7] 公司背景 - MaxCyte专注于细胞工程 致力于通过细胞改善患者生活 其ExPERT™平台基于Flow Electroporation®技术 支持快速扩展的细胞治疗市场 涵盖从发现、开发到下一代细胞药物商业化的整个领域 [5] - Kamau Therapeutics是一家临床阶段的基因校正公司 致力于通过一流的干细胞疗法改变患有严重遗传疾病患者的生活 其平台技术基于公司联合创始人Matthew Porteus的开创性研究 [6]