文章核心观点 公司宣布其在研产品P - BCMA - ALLO1获FDA授予的RMAT认定，基于积极临床数据，该认定有望加速产品开发和审查，满足复发/难治性多发性骨髓瘤患者未满足的需求 [1][2][3] 产品相关 - P - BCMA - ALLO1是一款基于TSCM的同种异体CAR - T细胞疗法，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤，已获RMAT和孤儿药认定 [1][3][6] - 该产品候选药物授权给罗氏，其VH基结合物靶向BCMA，2023年12月ASH会议上的临床数据支持TSCM丰富的同种异体CAR - T细胞治疗多发性骨髓瘤的潜力 [6] 临床数据 - FDA基于P - BCMA - ALLO1正在进行的1期研究的积极临床数据评估RMAT申请，数据显示其有良好疗效、安全性和快速“现货型”患者获取潜力 [1][2] - 公司将在21世纪国际骨髓瘤学会年会上报告P - BCMA - ALLO1 1期研究的新临床数据，2024年下半年还计划进行更多临床更新 [1][3] RMAT认定 - RMAT认定是《21世纪治愈法案》下的项目，旨在加速再生医学疗法的开发和审查，符合条件的疗法需有治疗严重或危及生命疾病的潜力并能满足未满足的医疗需求 [4] - 该认定包含快速通道和突破性疗法认定项目的所有好处，包括与FDA的早期互动，还可能基于替代或中间终点获得加速批准 [2][5] 公司情况 - Poseida Therapeutics是临床阶段的生物制药公司，推进同种异体细胞疗法和基因药物，有针对实体瘤、血液癌症的CAR - T疗法及体内基因药物管线 [7] - 公司基于其专有的基因编辑平台开展业务，已与罗氏和安斯泰来建立战略合作 [7]