核心观点 - VYVGART Hytrulo是首个且唯一获FDA批准用于治疗慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病(CIDP)的新生儿Fc受体(FcRn)阻断剂[1] - ADHERE研究是迄今为止CIDP患者中规模最大、最具创新性的临床试验[1] - VYVGART Hytrulo在减少疾病进展、降低复发风险和快速起效方面表现出显著效果[1] 产品表现 - ADHERE研究达到主要终点(p<0.0001)，显示VYVGART Hytrulo相比安慰剂降低61%复发风险(HR: 0.39 95% CI: 0.25; 0.61)[4] - 69%的患者(221/322)无论既往治疗如何，均显示出临床改善证据，包括活动能力、功能和力量改善[4] - 99%的试验参与者选择参加ADHERE开放标签扩展研究[4] - 快速起效：25%患者在首次给药后9天内出现首次改善(95% CI 8.0-9.0)，中位改善时间为22天(15.0-23.0)[4] 研究设计 - ADHERE试验是多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，纳入322名CIDP成人患者[10] - 试验分为开放标签的A阶段和随机对照的B阶段[10] - 主要终点基于调整后INCAT恶化(复发)的时间风险比[10] - 患者需证明临床改善证据(ECI)才能进入B阶段[10] 产品特性 - VYVGART Hytrulo是efgartigimod alfa和重组人透明质酸酶PH20的皮下组合制剂[12] - 通过结合FcRn导致循环IgG减少[12] - 是首个也是唯一获批的皮下注射FcRn阻断剂[12] 疾病背景 - CIDP是一种罕见且严重的周围神经系统自身免疫性疾病[13] - 约24,000名美国患者正在接受CIDP治疗[13] - 未经治疗情况下，三分之一的CIDP患者将需要使用轮椅[13] 公司动态 - argenx SE宣布ADHERE研究结果在《柳叶刀神经学》发表[2] - 2024年6月获FDA批准用于CIDP成人患者治疗[5] - 该产品此前已获批用于抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人全身型重症肌无力(gMG)治疗[5]