文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Gain Therapeutics将在Neuroscience 2024上展示其临床阶段领先药物候选物GT - 02287在帕金森病方面的临床前数据，该药物有治疗潜力且公司有独特药物发现平台 [1][4][7] 会议展示信息 - 标题为“GT - 02287, a GCase modulator and Gain Therapeutics' PD drug candidate prevents Tau accumulation in a cellular model”的海报由Natalia Perez - Carmona展示，时间为2024年10月6日周日下午1 - 2点，该研究与瑞士科学家合作并获资助 [2] - 标题为“GT - 02287, a clinical stage GCase regulator, demonstrates disease modifying capacity in both GBA1 and idiopathic Parkinson's disease models”的海报由Joanne Taylor展示，时间为2024年10月6日周日下午3 - 4点 [3] - 标题为“GT - 02287, a clinical stage GCase regulator, improves mitochondrial function and provides a neuroprotective effect in GBA1 - Parkinson's disease models”的海报由Natalia Perez - Carmona展示，时间为2024年10月6日周日上午10 - 11点 [3] GT - 02287药物信息 - GT - 02287是口服、可穿透血脑屏障的小分子变构蛋白调节剂，用于治疗有无GBA1突变的帕金森病，能恢复GCase酶功能，减少相关不良症状，降低血浆神经丝轻链水平 [4] - 小鼠模型临床前数据显示GT - 02287可能有减缓帕金森病进展的潜力 [5] 公司项目资助情况 - 公司帕金森病的主要项目获迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会、西尔弗斯坦GBA帕金森病基金会、Eurostars - 2联合项目及相关机构资助 [6] 公司概况 - Gain Therapeutics是临床阶段生物技术公司，领先开发下一代变构疗法，GT - 02287正进行1期临床试验 [7] - 公司的Magellan™药物发现平台可识别疾病相关蛋白上新的变构结合位点，其AI等工具能从超五万亿化合物库中筛选合适小分子 [8] - 公司独特方法能发现新型变构小分子调节剂，加速药物发现，解锁针对难治疾病的新疗法 [9] 联系方式 - 投资者联系Apaar Jammu和Chuck Padala，邮箱分别为ajammu@gaintherapeutics.com和chuck@lifesciadvisors.com [11] - 媒体联系Russo Partners的Nic Johnson和Elio Ambrosio，邮箱分别为nic.johnson@russopartnersllc.com和elio.ambrosio@russopartnersllc.com，电话(760) 846 - 9265 [11]