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Aileron Therapeutics Completes Enrollment in Cohort 2 of the Ongoing Phase 1b Clinical Trial Evaluating LTI-03 in Idiopathic Pulmonary Fibrosis (IPF)

文章核心观点 - 公司宣布LTI - 03治疗IPF的1b期临床试验2组完成患者招募,此前1组数据显示积极趋势,公司期待评估高剂量LTI - 03的安全性、耐受性和生物标志物并近期公布数据 [1][2] 分组1:LTI - 03临床试验进展 - 2组将评估高剂量LTI - 03(5mg,每日两次),已于9月中旬完成24名患者招募,患者按3:1随机分配接受吸入式LTI - 03或安慰剂 [1][2] - 试验主要目标是评估连续治疗14天后LTI - 03在IPF患者中的安全性和耐受性,测量多种蛋白质生物标志物作为探索性终点 [2][3] - 2024年5月公布的1组评估低剂量LTI - 03(2.5mg,每日两次)数据显示,8个生物标志物中有7个呈积极趋势,3个生物标志物数据有统计学意义 [2] 分组2:IPF疾病介绍 - IPF是一种慢性肺部疾病,以进行性组织瘢痕化为特征,影响美国约10万人,通常在65岁以上成年人中出现,诊断后2至5年内通常致命 [4] 分组3:LTI - 03和Cav1介绍 - LTI - 03是一种七氨基酸肽,序列源自Cav1蛋白的小窝蛋白支架结构域(CSD) [5] - Cav1在预防纤维化中起关键作用,IPF肺组织中Cav1表达降低,恢复肺部重要生物信号平衡可能减缓肺功能下降并恢复健康肺功能 [5] 分组4:公司介绍 - 公司是一家生物制药公司,推进一流药物新管线,以满足孤儿肺部和纤维化适应症的重大未满足医疗需求 [1][6] - 公司领先候选产品LTI - 03正在进行1b期临床试验治疗特发性肺纤维化,第二个候选产品LTI - 01已完成治疗包裹性胸腔积液的1b期和2a期临床试验,在美国和欧盟获得孤儿药指定,在美国获得快速通道指定 [6][7]