文章核心观点 细胞内疗法公司宣布在第37届欧洲神经精神药理学院大会上展示鲁马替隆治疗重度抑郁症的研究成果，鲁马替隆疗效显著、安全性和耐受性良好，公司计划今年晚些时候提交鲁马替隆用于重度抑郁症辅助治疗的新药申请 [1][2] 分组总结 研究成果展示 - 公司在2024年9月21 - 24日于意大利米兰举行的第37届欧洲神经精神药理学院大会上展示鲁马替隆研究成果，包括3期辅助重度抑郁症研究501的结果 [1] - 研究501展示内容有9月23日15:00 - 16:20 CEST的口头报告“辅助鲁马替隆显著改善重度抑郁症症状：一项随机、双盲、安慰剂对照3期试验的 topline 结果”，以及同日12:35 - 14:00 CEST的报告“鲁马替隆作为重度抑郁症患者的辅助治疗：一项随机、双盲、3期试验的结果” [3] - 研究403展示内容有9月23日12:35 - 14:00 CEST的报告“鲁马替隆治疗伴有焦虑困扰和混合特征的重度抑郁症和双相情感障碍患者”和“鲁马替隆治疗伴有混合特征的重度抑郁症和双相抑郁：症状疗效” [4] 研究501结果 - 鲁马替隆达到主要终点，第6周蒙哥马利 - 阿斯伯格抑郁评定量表总分较安慰剂降低4.9分（p<0.0001；Cohen's d效应量= 0.61），第1周就有显著改善且持续至试验结束 [5] - 鲁马替隆达到关键次要终点，临床医生评定的临床总体印象严重程度量表较基线有变化（p < 0.0001；效应量：0.67） [5] - 患者报告的快速抑郁症状自评量表显示抑郁症状显著减轻（p <0.0001） [6] - 不良事件与之前鲁马替隆治疗双相抑郁和精神分裂症的研究相似，关键代谢参数和体重变化与安慰剂相似 [6] 研究502结果 - 鲁马替隆42 mg加抗抑郁药达到主要和关键次要疗效终点（蒙哥马利 - 阿斯伯格抑郁评定量表总分与安慰剂的最小二乘均差=-4.5；效应量= 0.56；P<0.0001，临床总体印象严重程度量表得分与安慰剂的最小二乘均差=-0.5；效应量= 0.51；P<0.0001），在抗抑郁治疗反应不足的重度抑郁症患者中总体安全且耐受性良好 [7] 研究403结果 - 海报2113对研究403进行事后分析，评估鲁马替隆对符合DSM - 5焦虑困扰标准的重度抑郁症或双相抑郁患者的疗效，鲁马替隆较安慰剂显著改善抑郁症状和严重程度，还显著改善共病焦虑困扰患者的蒙哥马利 - 阿斯伯格抑郁评定量表内张力单项得分 [8][9] - 海报2096对研究403的蒙哥马利 - 阿斯伯格抑郁评定量表单项进行事后分析，鲁马替隆显著改善广泛的抑郁症状 [10] 重度抑郁症情况 - 重度抑郁症是美国常见的情绪障碍，每年约影响2100万成年人，是全球导致残疾生活年数的第二大原因 [11] - 症状包括悲伤、绝望、无助、内疚感、易怒、对以前喜欢的活动失去兴趣、认知障碍、睡眠模式紊乱、自杀意念或行为，约三分之二的抑郁症患者一线治疗无法缓解 [11] 鲁马替隆情况 - CAPLYTA（鲁马替隆）已获批用于成人精神分裂症和双相I或II型障碍相关抑郁发作的治疗，机制可能与中枢血清素5 - HT2A受体拮抗剂活性和中枢多巴胺D2受体突触后拮抗剂活性有关 [12][18] - 鲁马替隆正在研究用于重度抑郁症及其他精神和神经疾病的治疗，但尚未获FDA批准 [19] 公司情况 - 细胞内疗法公司是一家生物制药公司，基于诺贝尔奖研究，利用细胞内方法开发复杂精神和神经疾病的创新疗法 [20]