文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）确认SciSparc公司针对治疗图雷特综合症（TS）的一类新药候选药物SCI - 110的研究可在美国开展IIb期临床试验 [1] 公司进展 - 公司于2024年8月23日向FDA提交IIb期临床试验的研究性新药（IND）申请，现已获确认可继续推进 [1][2] - IIb期临床试验将在耶鲁大学医学院耶鲁儿童研究中心、德国汉诺威医学院和以色列特拉维夫索拉斯基医疗中心三个全球领先的卓越中心进行，且公司已获得所有三个临床地点的机构审查委员会批准以及所有相关联邦政府的批准 [3] 公司高管表态 - 公司首席执行官Oz Adler表示，达到这一里程碑强化了公司成为为中枢神经系统疾病患者提供安全有效治疗的领先公司的雄心，FDA在申请提交后一个月内迅速批准，加上之前IIa期临床试验的出色结果，增强了公司为图雷特综合症患者提供新型安全有效治疗的信心 [4] 临床试验详情 - 试验目的是评估公司专有药物候选者SCI - 110在18至65岁成年患者中每日口服治疗的疗效、安全性和耐受性 [4] - 患者将按1:1的比例随机接受SCI - 110或与SCI - 110匹配的安慰剂 [4] - 试验的主要疗效目标是使用耶鲁全球抽动严重程度量表评估抽动严重程度的变化，作为双盲阶段第12周和第26周与基线相比的连续终点 [4] - 试验的主要安全目标是评估整个人口以及SCI - 110组和安慰剂组严重不良事件的绝对和相对频率 [4] 公司概况 - SciSparc是一家专业临床阶段制药公司，由经验丰富的高管和科学家团队领导，专注于基于大麻素药物创建和完善技术和资产组合 [5] - 公司目前正在开展基于四氢大麻酚（THC）和/或非精神活性大麻二酚（CBD）的药物开发项目，包括用于治疗TS、阿尔茨海默病和躁动的SCI - 110，以及用于治疗自闭症谱系障碍（ASD）和癫痫持续状态的SCI - 210 [5] - 公司还拥有一家专注于在亚马逊市场销售大麻籽油产品的子公司的控股权 [5]