文章核心观点 - 日本厚生劳动省批准DyDo Pharma公司的FIRDAPSE®（氨吡啶）10毫克片剂新药申请，用于治疗日本的兰伯特 - 伊顿肌无力综合征（LEMS）患者，这是LEMS治疗的关键进展，也体现了Catalyst公司对推进患者护理的承诺 [1][2] 公司相关信息 Catalyst Pharmaceuticals公司 - 是一家商业阶段的生物制药公司，专注于为罕见病患者引进、开发和商业化新药，致力于改善罕见病患者生活，有将改变生活的疗法推向市场的良好记录 [6] - 总部位于佛罗里达州科勒尔盖布尔斯，被评为2024年福布斯美国最成功的小盘股公司之一 [6] - 在美国有成熟业务，正通过战略合作伙伴关系积极拓展全球商业版图，旗下FIRDAPSE在美国有全面患者支持计划 [2][6] DyDo Pharma公司 - 是DyDo Group Holdings的罕见病制药全资子公司，成立于1975年1月27日，总部位于日本大阪 [5] - DyDo Group Holdings业务包括国内饮料、国际饮料、制药相关、食品及其他业务，国内饮料业务占总销售额超70%，饮料通过日本普遍的自动售货机销售 [5] 产品相关信息 FIRDAPSE®（氨吡啶）10毫克片剂 - 是一种口服、非特异性、电压依赖性钾（K +）通道阻滞剂，可使突触前膜去极化，减缓或抑制复极化，从而增强神经肌肉传递，改善肌肉功能 [3] - 已获日本厚生劳动省孤儿药认定，此前已在美国、欧洲和加拿大获批用于治疗LEMS患者 [2][3] - 是美国FDA批准的唯一基于证据的LEMS治疗药物，在美国用于治疗成人和6岁及以上儿科患者的LEMS [2] 行业相关信息 - LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，约50%的患者患有潜在癌症，约3%的小细胞肺癌患者会出现LEMS，严重影响患者生活质量 [2]