文章核心观点 美国专利商标局授予NeuroSense Therapeutics公司一项关键专利，该专利涉及治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的主要候选药物PrimeC的新配方，预计将使PrimeC的专利保护期延长至2042年，且PrimeC在临床试验中展现出显著疗效，具有治疗ALS的潜力 [1][3] 公司信息 - NeuroSense Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，专注于为患有神经退行性疾病的患者开发治疗方法，其策略是开发针对多种疾病途径的联合疗法 [9] - PrimeC是公司的主要候选药物，由两种FDA批准的药物环丙沙星和塞来昔布组成，采用独特的固定剂量组合和缓释技术，旨在协同作用于ALS的多个关键机制，抑制疾病进展，已完成2a期临床试验并获得孤儿药指定 [2][8] 专利情况 - 美国专利商标局授予名为“包含环丙沙星和塞来昔布的组合物”的专利（美国专利号US 12,097,185），涉及PrimeC的新配方，预计将使PrimeC的专利保护期延长四年至2042年 [1] 临床试验 - PARADIGM是一项针对PrimeC治疗ALS的2b期临床试验，共有68名加拿大、意大利和以色列的ALS患者参与，96%完成6个月双盲试验的参与者选择继续接受PrimeC治疗，截至2024年6月所有完成18个月试验的参与者都要求继续使用PrimeC [6] - 试验数据显示，在6个月双盲试验中，意向治疗人群分析显示PrimeC比安慰剂有29%的疗效优势；在符合方案集的顶线分析中，PrimeC在ALSFRS - R评分上比安慰剂有37.4%（p = 0.03）的显著差异，表明其能显著减缓疾病进展 [7] - 近期临床结果表明，与安慰剂相比，PrimeC使疾病进展降低36%（p = 0.009），生存率提高43% [3] 行业信息 - ALS是一种无法治愈的神经退行性疾病，患者通常在确诊后2 - 5年内死亡，美国每年有超过5000人被诊断患有ALS，年疾病负担达10亿美元，预计到2040年美国和欧盟的ALS患者数量将增长24% [4] - ALSFRS - R是FDA认可的最广泛使用的ALS跟踪工具，用于跟踪患者12项身体功能的变化，评分的一点变化对患者影响重大 [5]