文章核心观点 高盛基于Avidity Biosciences公司候选药物的多重磅、首上市商业机会，对其发起覆盖研究并给予买入评级和59美元目标价 [1][2] 公司概况 - Avidity Biosciences是一家临床阶段生物技术公司，开发用于肌肉萎缩症的RNA疗法 [1] 公司管线产品情况 del - desiran（AOC 1001） - 是公司主要资产，正在进行1型强直性肌营养不良（DM1）患者的3期HARBOR试验 [1] - 1/2期数据使公司有望成为强直性肌营养不良的首上市药物，分析师预计未调整峰值销售额40亿美元，成功概率75% [3] Del - brax - 正在进行面肩肱型肌营养不良（FSHD）的1/2期Fortitude试验 [2] - 有望成为首上市药物，分析师认为其在FSHD有重磅商业机会，临床前景和注册路径积极，成功概率60%，预计峰值销售额27亿美元 [2][3] del - zota（AOC 1044） - 正在进行杜氏肌营养不良（DMD）外显子44跳跃适用患者的1/2期Explore44试验 [2] - 8月公布的5mg/kg数据显示，在DMD44患者中正常肌营养不良蛋白产量统计学显著增加25%，外显子44跳跃增加37%，且该剂量使肌酸激酶水平降至接近正常，较基线降低超80% [4] 股价表现 - 周二最后一次检查时，RNA股票下跌0.07%，报43.47美元 [5]