核心观点 - Amgen公司宣布其药物TEPEZZA在日本获得批准，用于治疗活动性或高临床活动评分（CAS）的甲状腺眼病（TED），这是日本首个获批的治疗TED的药物[1][4] 产品信息 - 产品名称：TEPEZZA®，通用名：Teprotumumab（基因重组），适应症：活动性甲状腺眼病[2] - 在日本，TEPEZZA是首个也是唯一一个获批用于治疗活动性TED的药物，目前正在日本进行针对慢性TED患者的临床试验[3][4] 临床试验结果 - 在日本的OPTIC-J临床试验中，89%的TEPEZZA治疗患者在第24周时眼球突出（proptosis）有临床意义的改善（≥2 mm），而安慰剂组仅为11%（p<0.0001）[5] - 安全性与支持TEPEZZA的完整临床数据一致[5] 市场和行业影响 - TEPEZZA在日本的获批标志着全球TED治疗的重要里程碑，为患者提供了一种非手术和非类固醇的治疗选择[4][6] - 除了日本，TEPEZZA已在美國、巴西和沙特阿拉伯获批，并在欧洲、加拿大和澳大利亚接受监管审查[6] 疾病背景 - TED是一种严重的、进行性的、可能威胁视力的罕见自身免疫性疾病，常见于Graves病患者，由自身抗体激活胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R）介导的信号复合物引起[7] - 日本约有25,000至35,000人患有TED，包括活动性和慢性（低CAS）TED[3] 剂量和使用 - 成人常用剂量为首次剂量10 mg/kg，后续剂量20 mg/kg，每3周静脉注射一次，共8次[9] 安全信息 - TEPEZZA可能导致输液反应，发生率约为4%，通常为轻度或中度[11] - 可能引发炎症性肠病（IBD）加重和血糖升高，需监测患者[12][13] - 可能导致严重的听力损伤，包括永久性听力损失，需在治疗前后评估患者听力[14] - 常见不良反应包括肌肉痉挛、恶心、脱发、腹泻、疲劳、高血糖、听力损伤等[15]