文章核心观点 - 公司宣布向FDA提交paltusotine新药申请，有望为肢端肥大症患者带来新一代疗法，且预计12月收到FDA关于申请状态的通知 [1][2][3] 关于paltusotine - paltusotine是首个每日一次口服、选择性靶向生长抑素2型受体非肽激动剂，已完成肢端肥大症3期临床开发，正处于神经内分泌肿瘤相关类癌综合征2期临床开发 [4] - 3期研究中，每日一次口服paltusotine能维持从每月注射药物转换过来的肢端肥大症患者的IGF - 1水平和症状控制，还能快速降低未接受过药物治疗患者的IGF - 1水平和症状负担 [4] - 类癌综合征2期研究结果或为paltusotine在神经内分泌肿瘤症状治疗的3期试验中展示效用提供机会 [4] 关于肢端肥大症 - 肢端肥大症是严重罕见病，通常由垂体腺瘤引起，会导致IGF - 1和GH水平升高，引发多种严重全身性并发症，症状包括头痛、关节疼痛等，不受控会增加死亡率并影响生活质量 [5] - 多数患者首选手术切除垂体腺瘤，约50%患者需药物治疗，最常见初始药物治疗是注射生长抑素受体配体，但需每月注射且有诸多弊端 [6] 关于Crinetics Pharmaceuticals - 公司是临床阶段制药公司，专注内分泌疾病和内分泌相关肿瘤的新型疗法研发和商业化 [7] - 除paltusotine外，公司还在开发atumelnant用于治疗先天性肾上腺增生症和库欣病，目前正完成2期临床研究 [7] - 公司所有候选药物均为口服小分子新化学实体，源于内部药物发现工作，还有针对多种内分泌疾病的发现项目 [8]