文章核心观点 公司公布2024年全年财务结果 BB - 301一期1b/2a临床试验取得积极中期数据 融资使公司有资金推进项目至2025年底 [1][2] 运营进展 一期1b/2a临床试验受试者1中期结果 - 关键临床评估和影像学结果指标包括总咽残留量（TPR）和悉尼吞咽问卷（SSQ） [3][4] - 给药90天后 VFSS评估和SSQ均有改善 表明吞咽功能提升 [4] - 给药180天后 TPR平均值显著降低 SSQ总分持续下降 吞咽功能进一步改善 [5][6] - 关键意见领袖认为TPR的VFSS评估和SSQ总分是评估OPMD临床改善的核心指标 [7] 持续招募情况 - 第二名受试者于2024年2月接受低剂量BB - 301 第三名预计2024年第四季度接受 [1][7] 安全性和耐受性 - 目前观察到的BB - 301安全状况为曾出现短暂2级胃食管反流病 两名接受低剂量药物的受试者未出现严重不良事件 [8] 公司动态 - 4月18日宣布4000万美元定向增发融资 4月22日完成交割 [1][9] - 7月1日宣布Kishen Mehta于6月26日起加入董事会 [9] - 9月23日公司首席执行官参加OPMD宣传日网络研讨会 [10] - 10月12日BB - 301一期1b/2a临床试验主要研究者将在世界肌肉协会年会上口头报告最新摘要 [11] 财务亮点 2024年全年财务结果 - 截至2024年6月30日 全年总收入为0美元 2023年为7.5万美元 [12] - 总费用为2250万美元 2023年为1920万美元 [13] - 运营亏损为2180万美元 2023年为1960万美元 [15] - 股东净亏损为2240万美元 即每股基本和摊薄亏损5.51美元 2023年为1960万美元 即每股基本和摊薄亏损14.12美元 [15] - 截至2024年6月30日 公司现金及现金等价物为5090万美元 [15] 关于BB - 301 - 是一种新型修饰AAV9衣壳 表达独特双功能构建体 促进密码子优化的PABPN1和针对突变PABPN1的两种小干扰RNA共表达 有望治疗OPMD [16] 关于公司 - 是一家临床阶段生物技术公司 专注于新型基因药物研发 拥有“沉默与替换”DNA定向RNA干扰平台 正在开发针对OPMD等疾病的疗法 [17]