文章核心观点 - 公司宣布将在虚拟会议上公布SONATA - HCM临床试验设计细节，该试验已启动患者随机化，旨在评估索格列净治疗肥厚型心肌病（HCM）的疗效和安全性，若结果积极将提交补充新药申请 [1][3] 临床试验相关 - 公司计划在20个国家的130个地点开展SONATA - HCM跨国研究，招募18岁及以上有症状的梗阻性（oHCM）或非梗阻性（nHCM）HCM成年患者，初始研究地点已启动，患者随机化正在进行 [1] - 关于SONATA - HCM的报告将于9月27日下午2:00 - 2:30以海报形式在虚拟HCMS会议上展示，报告人是来自波士顿布里格姆妇女医院的Carolyn Y. Ho医生 [2] - 美国HCM估计患病率约为110万，患者常见症状包括呼吸急促、头晕、疲劳、心悸和身体活动受限 [2] - 该试验将评估索格列净对有症状HCM患者症状、功能和其他患者报告结局的疗效以及安全性 [3] 索格列净相关 - 索格列净是一种口服抑制剂，可抑制负责葡萄糖调节的钠 - 葡萄糖协同转运蛋白2和1（SGLT2和SGLT1），已在约20000名涵盖心力衰竭、糖尿病和慢性肾病患者的临床试验中进行研究 [4] 公司相关 - 公司是一家生物制药公司，通过Genome5000™计划研究近5000个基因的作用和功能，确定了100多个具有重大治疗潜力的蛋白质靶点，致力于开发创新药物 [5] - 公司已在美国商业推出药物INPEFA®（索格列净），还有其他处于发现、临床和临床前开发阶段的有前景候选药物 [5][6]