文章核心观点 - 生物制药公司Korro Bio宣布将在2024年10月6 - 9日于蒙特利尔举行的寡核苷酸治疗学会第20届年会上进行一场口头报告和两场海报展示 [1] 公司信息 - 公司专注于利用其专有的RNA编辑平台为罕见病和常见疾病开发新型基因药物 [4] - 公司正在构建差异化项目组合，利用人体自然RNA编辑过程实现精确且短暂的单碱基编辑 [4] - 公司通过编辑RNA而非DNA，提高基因药物的精准度和可调节性，有望增强特异性和长期耐受性 [4] - 公司计划利用其专有平台、成熟的递送方式、制造技术和已获批寡核苷酸药物的监管途径，为患者提供药物 [4] - 公司位于马萨诸塞州剑桥市，官网为korrobio.com [4] 会议报告信息 口头报告 - 公司高级副总裁兼平台负责人Venkat Krishnamurthy博士将对公司首个开发候选药物KRRO - 110进行口头报告，该药物用于潜在治疗α - 1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD） [2] - 报告标题为“KRRO - 110，一种用于治疗α - 1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的RNA编辑寡核苷酸”，时间为10月7日下午3:20（美国东部时间） [3] 海报展示 - 高级科学家Agya Karki博士的海报标题为“人ADAR的纯化使在无细胞环境中评估寡核苷酸导向的RNA编辑成为可能，该评估可预测体内活性”，海报编号为P133 [3] - 首席科学家Zhiji Ren博士的海报标题为“使用ADAR1嵌合eCLIP了解RNA编辑寡核苷酸的靶向和脱靶行为”，海报编号为P228 [3] 公司联系方式 - 投资者联系邮箱为IR@korrobio.com [5] - 媒体联系人为Glenn Silver，邮箱为Glenn.silver@finnpartners.com [5]