文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）确认SciSparc公司针对治疗图雷特综合症（TS）的一类新药候选药物SCI - 110可在美国开展成人患者的IIb期临床试验，这是公司迄今最重要的里程碑之一 [1] 公司概况 - SciSparc是一家专业临床阶段制药公司，由经验丰富的高管和科学家团队领导，专注基于大麻素制药技术和资产组合的开发 [3] - 公司目前有基于四氢大麻酚（THC）和/或非精神活性大麻二酚（CBD）的药物开发项目，包括治疗TS、阿尔茨海默病和激越的SCI - 110，以及治疗自闭症谱系障碍（ASD）和癫痫持续状态的SCI - 210 [3] - 公司拥有一家专注于在亚马逊市场销售大麻籽油产品子公司的控股权 [3] 行业现状 - 目前治疗TS的药物只能控制少量疾病症状，疗效有限且安全性存疑，存在明显未满足的医疗需求 [2] 药物情况 - 公司创新药物候选者SCI - 110在耶鲁大学进行的IIa期临床试验中，整个样本平均抽动减少21%，近40%患者抽动减少超25%，公司认为其有潜力成为理想疗法 [2] 临床试验情况 - IIb期临床试验将在耶鲁医学院耶鲁儿童研究中心、德国汉诺威医学院和以色列特拉维夫索拉斯基医疗中心三个全球领先卓越中心进行，公司已获得所有三个临床站点的机构审查委员会批准以及所有相关联邦政府的批准 [2] - 试验目标是评估SCI - 110在18至65岁成年患者中每日口服治疗的疗效、安全性和耐受性 [2] - 患者将按1:1比例随机接受SCI - 110或匹配安慰剂，主要疗效目标是使用耶鲁全球抽动严重程度量表评估双盲期第12周和第26周与基线相比抽动严重程度的变化，主要安全目标是评估整个人口以及SCI - 110和安慰剂组严重不良事件的绝对和相对频率 [2]