文章核心观点 - 帕维尔拉治疗公司获FDA高达260万美元赠款，用于支持QTORIN™雷帕霉素治疗微囊性淋巴管畸形的3期SELVA试验，该赠款凸显该罕见病未满足的医疗需求及QTORIN™雷帕霉素的潜力 [1][2] 公司信息 - 帕维尔拉治疗公司是临床阶段生物制药公司，由罕见病药物开发资深人士创立和领导，专注开发和商业化治疗严重罕见遗传性皮肤病的新疗法，基于QTORIN™平台开发产品管线，主要候选产品QTORIN™雷帕霉素正针对微囊性淋巴管畸形和皮肤静脉畸形进行临床开发 [8] - 2023年7月，帕维尔拉与皮里斯制药公司达成全股票交易的最终合并协议 [9] 赠款相关 - FDA孤儿产品开发办公室授予帕维尔拉公司高达260万美元赠款，支持QTORIN™ 3.9%无水雷帕霉素凝胶治疗微囊性淋巴管畸形的3期SELVA试验 [1] - 2024财年FDA孤儿产品赠款计划收到51份申请，帕维尔拉的3期临床试验是获赠款的7个新临床试验之一，该计划每年授予赠款支持开发治疗罕见病的安全有效医疗产品，申请由专家评审打分，自成立以来已资助促成超85种产品获批的临床试验 [2] 疾病介绍 - 微囊性淋巴管畸形是由PI3K/mTOR通路失调引起的罕见、慢性致残性遗传病，特征为畸形淋巴管突出皮肤、持续渗漏淋巴液和出血，常导致反复严重感染和蜂窝织炎，症状持续进展，美国超3万确诊患者暂无FDA批准的治疗方法 [3] 产品介绍 - QTORIN是帕维尔拉研究团队开发的专利多功能平台，旨在生成能穿透皮肤深层、局部治疗多种严重罕见遗传性皮肤病的新型外用疗法，其候选产品旨在靶向递送治疗剂至病变组织，同时减少全身吸收和不良事件风险 [4] - QTORIN™雷帕霉素是QTORIN平台的主要候选产品，是3.9%无水雷帕霉素凝胶，旨在利用雷帕霉素治疗潜力，同时减少全身暴露和不良反应，正开发用于治疗微囊性淋巴管畸形、皮肤静脉畸形等mTOR通路过度激活导致的皮肤病，已获微囊性淋巴管畸形的FDA突破性疗法认定、快速通道认定和孤儿药认定，以及静脉畸形的快速通道认定，在美国和日本有多份已授权的组合物专利及待批专利申请 [5][6] 临床试验 - 2024年第三季度，帕维尔拉启动SELVA试验，这是一项为期24周、单臂、基线对照的3期临床试验，评估QTORIN™雷帕霉素治疗微囊性淋巴管畸形的效果，主要和关键次要终点为临床医生报告的结果，预计在美国主要血管畸形中心招募40名受试者 [7] 交易相关 - 皮里斯打算向美国证券交易委员会提交相关材料，包括包含皮里斯代理声明和招股说明书以及帕维尔拉信息声明的S - 4表格注册声明，投资者和股东可从SEC网站、皮里斯网站获取免费副本 [13] - 帕维尔拉、皮里斯及其各自董事和高管可能是拟议交易代理征集的参与者，相关信息将包含在代理声明等文件中 [15] 联系方式 - 投资者联系帕维尔拉治疗公司创始人兼CEO韦斯利·H·考皮宁，邮箱wes.kaupinen@palvellatx.com [16] - 媒体联系Trilon Advisors, LLC管理合伙人玛西·纳努斯，邮箱mnanus@trilonadvisors.com [16]