文章核心观点 - 文章比较了Wave Life Sciences和Sarepta Therapeutics两家生物科技公司，认为Wave Life Sciences虽然风险更高，但潜在回报也更大，是当前更好的投资选择 [1][2][15] Wave Life Sciences - 公司专注于遗传药物，目前尚无产品上市，但其针对杜氏肌营养不良症（DMD）的2期临床项目显示出潜力 [3] - 公司最新数据显示，接受治疗的患者肌肉 dystrophin 蛋白含量达到健康水平的5.5%，虽然不足以恢复正常健康，但相比零 dystrophin 是一个显著改善，可能显著延长患者寿命 [6] - 公司预计在2025年初报告完整试验结果，并寻求FDA的加速批准 [7] - 公司拥有1.54亿美元现金及等价物，并通过股票和预融资认股权证发行筹集了2亿美元，足以支持其DMD项目的商业化 [8] Sarepta Therapeutics - 公司已有多种DMD治疗药物上市，过去12个月的净收入略高于4700万美元 [9] - 公司近期获得FDA批准扩大其基因治疗药物Elevidys的适应症，增加了可及市场 [11] - 公司预计在2025年底前获得欧洲药品管理局（EMA）对Elevidys的批准决定，这将是其可及市场的重大扩展 [12] - 公司面临EMA可能不批准Elevidys的风险，这可能导致其在美国的批准状态重新审查，对投资者构成潜在风险 [13][14] 行业 - 杜氏肌营养不良症（DMD）是一种遗传性、进行性和致命的肌肉纤维疾病，主要影响男孩，由于DNA突变导致肌肉细胞无法产生足够的 dystrophin 蛋白 [4] - 遗传疗法的关键指标是治疗后患者肌肉细胞产生的功能性 dystrophin 蛋白百分比 [5]