文章核心观点 - 生物技术公司Capricor Therapeutics将在世界肌肉协会第29届年会上展示其主要资产deramiocel治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的三年安全性和有效性结果，该结果为提交生物制品许可申请（BLA）奠定基础 [1][2] 公司动态 - 公司将在2024年10月8 - 12日于捷克布拉格举行的世界肌肉协会第29届年会上，以最新海报展示deramiocel治疗DMD的HOPE - 2开放标签扩展（OLE）研究三年安全性和有效性结果 [1] - 公司首席执行官表示该研究结果是近期宣布开始提交BLA的基础，支持deramiocel治疗DMD的长期影响 [2] - 海报标题为“deramiocel（CAP - 1002）对晚期DMD患者的多模式益处：一种针对骨骼肌和心肌发病机制的新治疗方法（HOPE 2 - OLE试验：36个月数据）”，主要作者为Dr. Craig McDonald（加州大学戴维斯分校），展示时间为2024年10月11日上午9:45 - 10:45（美国东部时间） [3] - 海报展示后将添加到公司网站的出版物部分，完整会议议程可在https://www.wms2024.com/page/programme查看 [3] 公司介绍 - 公司致力于推进基于细胞和外泌体的疗法，重新定义罕见病治疗格局，主要候选产品deramiocel是一种同种异体心脏来源的细胞疗法，正在进行治疗DMD的3期临床试验 [4] - 公司还利用其外泌体技术，使用专有StealthX™平台进行临床前开发，专注于疫苗学、寡核苷酸、蛋白质和小分子疗法的靶向递送等领域 [4] 合作情况 - 公司与日本新药株式会社（美国子公司：NS Pharma, Inc.）达成协议，授予其deramiocel在美国和日本的独家商业化和分销权，需获得监管批准 [7] 产品状态 - deramiocel是一种研究性新药，尚未获得任何适应症的批准，公司基于外泌体的候选产品均未获临床研究批准 [7]