文章核心观点 Orchard Therapeutics与Er - Kim签署独家分销协议，将在土耳其、俄罗斯、乌克兰和独联体等国际市场商业化治疗早发性异染性脑白质营养不良（MLD）的药物Libmeldy，以扩大该药物的可及性[1] 合作协议 - Orchard Therapeutics与Er - Kim签署独家分销协议，在土耳其、俄罗斯、乌克兰和独联体等国际市场商业化Libmeldy [1][3] - Er - Kim作为Orchard独家代表，在上述市场识别适合Libmeldy治疗的儿童，并与Orchard合作将其转介到欧洲合格治疗中心[3] MLD疾病情况 - MLD是一种罕见且危及生命的代谢系统遗传病，每10万例活产婴儿中约有1例发病 [2][5] - 该病由芳基硫酸酯酶 - A（ARSA）基因突变导致，会使硫苷脂在体内积累，损害神经系统，导致多种神经问题 [5] - 晚期婴儿型患者发病5年死亡率约为50%，青少年患者10年死亡率约为44% [5] Libmeldy药物情况 - Libmeldy通过慢病毒载体将人类ARSA基因功能拷贝插入患者造血干细胞基因组，修复后的细胞回输患者体内发挥作用 [6] - 治疗前患者需进行高剂量化疗，该疗法有望通过单次治疗恢复酶功能，阻止或减缓疾病进展 [7] - Libmeldy已获欧盟委员会、英国药品和保健品监管局、瑞士治疗产品管理局批准 [8] 公司情况 Er - Kim - 成立于1981年，与超40家全球领先企业合作，为超6亿患者提供服务 [9] - 拥有超280名专业人员，年收入超2亿欧元，是医疗保健领域开拓者 [9] Orchard Therapeutics - 是Kyowa Kirin旗下公司，专注于造血干细胞（HSC）基因疗法，旨在治疗遗传和严重疾病 [10] - 成立于2015年，其团队在HSC基因疗法发展中起核心作用，目前有相关疗法研发管线 [11] Kyowa Kirin - 是一家日本全球专业制药公司，致力于发现和提供有重大价值的新药和治疗方法 [13] - 有超70年药物研发和生物技术创新投资历史，正研发下一代抗体、细胞和基因疗法 [13]