文章核心观点 - 公司正式启动NTLA-2002的全球III期临床试验HAELO,这是公司基于CRISPR基因编辑技术开发的一款单次给药治疗遗传性血管性水肿(HAE)的候选药物[1][2] - NTLA-2002有望成为首个一次性治疗HAE的药物,通过抑制KLKB1基因来预防HAE发作[4] - 该药物已获得多项监管机构的重要指定,包括FDA孤儿药和RMAT指定、英国MHRA创新通道、EMA PRIME等[4] 公司概况 - 公司是一家领先的临床阶段基因编辑公司,专注于利用CRISPR技术开发革命性的治疗方法[6][7] - 公司的体内基因编辑项目利用CRISPR直接编辑人体内的致病基因,体外项目则利用CRISPR改造人体细胞用于治疗癌症和自身免疫疾病[6] - 公司在科学、技术和临床开发方面的深厚经验,正在帮助树立一种新型药物的标准[6][7] HAE疾病概况 - HAE是一种罕见的遗传性疾病,特点是严重、反复和不可预测的炎症性发作,可能危及生命[5] - 目前HAE虽然没有治愈方法,但有预防和急救治疗选择,包括长期和短期预防性治疗,但仍会出现发作[5] - 抑制血浆钙粒蛋白是预防HAE发作的临床验证策略[5]