文章核心观点 - 神经感知疗法公司宣布其两项聚焦主打候选药物PrimeC治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的摘要被接受，将在会议上展示，此前研究显示PrimeC有治疗ALS的潜力 [1][3] 公司动态 - 神经感知疗法公司两项聚焦PrimeC治疗ALS的摘要被接受，将在2024年东北肌萎缩侧索硬化症（NEALS）联盟年会上展示 [1] - 第一篇摘要展示临床结果，由著名临床医生梅里特·库德科维茨博士发表；第二篇摘要聚焦生物标志物分析，由克里斯蒂安·卢内塔博士展示 [2] 药物成果 - 公司近期研究表明PrimeC使疾病进展降低36%（p = 0.009），生存率提高43%，巩固了其作为ALS突破性疗法的潜力 [3] - PARADIGM试验6个月双盲阶段，意向治疗（ITT）人群分析显示PrimeC比安慰剂有29%的优势；按方案（PP）顶线分析中，ALSFRS - R有37.4%（p = 0.03）的差异，表明PrimeC减缓疾病进展效果远超FDA批准的ALS药物 [7] 行业情况 - ALS是一种无法治愈的神经退行性疾病，诊断后2 - 5年内会导致完全瘫痪和死亡，美国每年超5000人被诊断，年疾病负担达10亿美元，预计到2040年美国和欧盟患病人数将增长24% [4] 相关介绍 ALSFRS - R - ALSFRS - R是FDA认可的最广泛使用的ALS跟踪工具，用于跟踪患者12项身体能力变化，单一点数变化对患者影响重大 [5] PARADIGM - PARADIGM是PrimeC治疗ALS的2b期临床试验，有68名加拿大、意大利和以色列的ALS患者参与，96%完成6个月双盲阶段的参与者选择继续接受PrimeC治疗，截至2024年6月所有完成18个月试验的参与者都要求继续使用PrimeC [6] PrimeC - PrimeC是一种新型缓释口服制剂，由两种FDA批准药物组成，旨在协同靶向ALS的多个关键机制，已完成2a期临床试验，获得美国FDA和欧洲药品管理局的孤儿药认定 [8] 神经感知疗法公司 - 神经感知疗法公司是一家临床阶段的生物技术公司，专注于为神经退行性疾病患者开发治疗方法，策略是开发针对多种疾病途径的联合疗法 [9]