文章核心观点 - Dyne Therapeutics公司在第29届世界肌肉协会年会上展示了其FORCE™平台的最新临床和临床前数据，重点介绍了DYNE-251和DYNE-101的临床数据以及DYNE-302在FSHD和Pompe病中的临床前数据，展示了该平台在治疗神经肌肉疾病方面的潜力 [1][2][3][6] 临床数据 - DYNE-251在Duchenne muscular dystrophy (DMD)患者中的临床试验显示，20 mg/kg剂量组的平均绝对肌营养不良蛋白表达量为3.7%（未调整肌肉含量），调整后为8.7%，并且在Stride Velocity 95th Centile (SV95C)指标上显示出显著改善，达到了欧洲药品管理局定义的最小临床重要差异（0.1 m/sec） [3] - DYNE-101在myotonic dystrophy type 1 (DM1)患者中的临床试验显示，5.4 mg/kg Q8W剂量组的平均剪接校正率为27%，所有参与者均显示出剪接校正，并且在肌肉力量、肌强直和时间功能测试等方面有所改善 [3] 临床前数据 - DYNE-302在facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD)的临床前研究中，显示了DUX4转录组的剂量依赖性和持久性抑制，持续时间长达三个月，并对肌肉结构和功能产生积极影响 [3] - FORCE™平台在Pompe病模型中的临床前数据表明，该平台能够将酶替代疗法递送到心脏和骨骼肌以及中枢神经系统(CNS)，扩展了平台的模块化潜力 [3] 平台介绍 - FORCE™平台是Dyne Therapeutics公司开发的专有平台，旨在克服当前肌肉组织递送的局限性，利用转铁蛋白受体1 (TfR1)在肌肉生物学中的重要性，通过将治疗有效载荷与TfR1结合片段抗体(Fab)连接，开发针对肌肉疾病的目标治疗药物 [6] 公司介绍 - Dyne Therapeutics是一家专注于开发治疗遗传驱动疾病的创新疗法的临床阶段肌肉疾病公司，拥有广泛的管线，包括myotonic dystrophy type 1 (DM1)和Duchenne muscular dystrophy (DMD)的临床项目，以及facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD)的临床前项目 [7] 会议信息 - 会议将于2024年10月8日至12日在捷克共和国布拉格和虚拟形式举行，Dyne Therapeutics公司将在会议上展示其FORCE™平台的最新数据 [1] - 会议期间将举行题为"FORCE™平台在罕见神经肌肉疾病中解决未满足需求的潜力"的专题讨论会，时间为2024年10月10日8:15 CEST [5] 演讲信息 - 会议期间将有多场演讲，包括DYNE-251和DYNE-101的临床数据以及DYNE-302在FSHD和Pompe病中的临床前数据，演讲者包括Liesbeth De Waele博士、Joost Kools博士和Tyler Picariello博士 [4] - 演讲将在Dyne Therapeutics公司的网站上提供 [4]