文章核心观点 - 基于积极的2b期试验结果，NeuroSense Therapeutics公司启动向加拿大卫生部申请PrimeC早期商业化批准的监管程序，该药物有望成为治疗ALS的突破性疗法，公司还计划在其他国家寻求批准 [1][2][3] 公司动态 - 公司已启动向加拿大卫生部申请PrimeC早期商业化批准的监管程序，此申请基于2b期ALS PARADIGM临床试验的有前景结果及相关临床和临床前数据 [1] - 公司计划在其他国家寻求批准 [1] - 公司CEO对将PrimeC带给加拿大ALS患者表示兴奋，认为临床试验结果使其有信心该药物能满足ALS治疗的迫切未满足需求，并致力于在加拿大及其他地区推进监管批准 [3] 疾病相关 - 肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种无法治愈的神经退行性疾病，诊断后2 - 5年内会导致完全瘫痪和死亡，美国每年有超5000人被诊断，年疾病负担达10亿美元，预计到2040年美国和欧盟的患者数量将增长24% [3] - 疾病进展通过ALS功能评定量表修订版（ALSFRS - R）衡量，该量表追踪患者12项身体能力变化，单一点数变化对患者影响重大 [4] 临床试验 - PARADIGM是PrimeC治疗ALS的前瞻性、多国、随机、双盲、安慰剂对照2b期临床试验，有来自加拿大、意大利和以色列的68名患者参与，96%完成6个月双盲部分的患者选择继续接受PrimeC治疗，截至2024年6月所有完成18个月试验治疗的患者都要求继续使用PrimeC [5] - 试验6个月双盲阶段，意向治疗（ITT）人群分析显示PrimeC比安慰剂有29%的疗效优势；PP顶线分析显示PrimeC使疾病进展显著减缓，ALSFRS - R评分比安慰剂有37.4%（p = 0.03）的差异，且多数患者同时使用了ALS标准护理药物利鲁唑，表明PrimeC减缓疾病进展的效果远超FDA批准的ALS药物 [6] 药物信息 - PrimeC是NeuroSense的主要候选药物，是一种新型缓释口服制剂，由两种FDA批准药物环丙沙星和塞来昔布的独特固定剂量组合而成，旨在协同靶向导致ALS运动神经元退化、炎症、铁积累和RNA调节受损的几个关键机制，以抑制ALS进展 [7] - PrimeC完成了2a期临床试验，达到安全和疗效终点，包括减少功能和呼吸恶化以及使ALS相关生物标志物有统计学意义的变化，还获得了美国FDA和欧洲药品管理局的孤儿药指定 [7] 公司概况 - NeuroSense Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，专注于为患有使人衰弱的神经退行性疾病的患者发现和开发治疗方法，认为这些疾病是当前最重大的未满足医疗需求之一，公司策略是开发针对这些疾病多个相关途径的联合疗法 [8]