公司概况 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注开发治疗慢性高流行视网膜疾病的新型疗法，其专有抗体生物聚合物共轭平台可使眼部组织中药物水平维持更久，目前无上市药物 [1] 核心产品研发进展 核心候选药物tarcocimab - 用于治疗视网膜血管疾病，包括糖尿病眼病和湿性年龄相关性黄斑变性 [2] - 2023年末，基于GLOW研究积极的III期结果重启开发计划，此前DAYLIGHT和BEACON研究也已成功，三项研究使该候选药物在三种不同视网膜血管和渗出性疾病上有成功的III期关键研究 [3][4] - 基于FDA反馈，公司认为需额外一项关键研究支持该药物三种适应症的监管申报 [5] - 2023年末启动GLOW2研究进一步调查该药物治疗糖尿病视网膜病变，2024年5月开始给药，预计年底完成入组，成功后将作为单一生物制品许可申请提交的基础 [6] 其他候选药物 - KSI - 501是双抑制剂生物共轭分子，用于解决视网膜血管疾病中的炎症和异常血管生长，成功完成I期研究后，正通过DAYBREAK研究推进至III期，同时计划将tarcocimab作为第二个研究臂纳入该研究，目前正在招募患者 [8][9] - 计划开发KSI - 501的未结合蛋白成分KSI - 101，用于治疗糖尿病黄斑水肿和炎症继发的黄斑水肿，已与FDA就关键研究计划达成一致，APEX研究正在招募患者 [11][12][13] 潜在限制因素 - 2023年tarcocimab开发计划因GLEAM和GLIMMER研究失败而放弃，研究未达到主要疗效终点且出现意外的白内障增加情况，虽已恢复开发但时间线大幅延迟 [13] - 其他候选药物KSI - 501和KSI - 101距离商业化还很远，且公司目前缺乏产品开发或商业化的合作协议 [14] 行业竞争情况 - Regeneron的Eylea已获FDA批准用于治疗湿性AMD、DME、RVO、糖尿病视网膜病变和早产儿视网膜病变，是其关键增长驱动力，Bayer与Regeneron共同开发该药物，双方按地区记录净产品销售和利润/损失 [15][16]