文章核心观点 - 公司宣布其主要产品候选药物deramiocel在治疗杜氏肌肉营养不良症(DMD)方面取得了3年持续的安全性和有效性结果[1][2] - 该数据将是公司向美国FDA提交生物制品许可申请(BLA)的关键元素之一,预计将于2024年底完成提交[2] - deramiocel展现了对心脏功能和骨骼肌功能的稳定作用,这对于DMD患者来说是一个重要的临床意义[2] 公司概况 - Capricor Therapeutics是一家专注于开发转化性细胞和外泌体治疗的生物技术公司[7] - 公司的主要产品候选药物deramiocel(CAP-1002)是一种同种异体心脏衍生细胞(CDC)治疗,已获得孤儿药物和再生医学高级疗法(RMAT)指定[4][5] - 如果deramiocel获得FDA批准,公司将有资格获得罕见儿童疾病优先审评券(PRV)[5] 疾病概况 - DMD是一种严重的遗传性疾病,主要特征是骨骼肌、心肌和呼吸肌的逐步虚弱和慢性炎症,患者中位寿命约30岁[6] - DMD的发病率约为3,500名男性中的1例,美国患者群估计在15,000-20,000之间[6] - DMD的发病机制是由于缺乏功能性肌营养不良蛋白,导致肌肉细胞受损和纤维化替代[6] - 目前治疗选择有限,尚无治愈方法[6]