文章核心观点 - 公司宣布将于2024年10月14日举行投资者网络研讨会,提供BB-301 1b/2a期临床研究的最新情况 [1][2] - BB-301是一种针对罕见进行性肌肉萎缩性疾病(OPMD)的基因疗法产品,采用"沉默和替换"的DNA定向RNA干扰(ddRNAi)技术 [3][4] - 公司正在积极推进BB-301的临床开发,希望通过该疗法治疗OPMD的核心症状,如吞咽困难、肢体无力和眼睑下垂 [3][4] - 公司表示BB-301的"沉默和替换"机制在治疗OPMD方面具有独特优势 [4] 公司概况 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司,总部位于加州海沃德,专注于开发基于DNA定向RNA干扰(ddRNAi)平台的创新基因疗法 [5] - 公司的ddRNAi技术可以同时实现对致病基因的持续沉默和替换型基因的递送 [5] - 公司正在利用该技术开发治疗OPMD等慢性和危及生命的疾病的疗法 [5] 产品管线 - BB-301是公司针对OPMD开发的一款基因疗法产品 [4] - BB-301采用改良的AAV9载体,同时表达优化的PABPN1基因和两种针对突变PABPN1的小干扰RNA [4] - 该"沉默和替换"机制有望通过抑制突变基因表达的同时提供功能性替代蛋白,从而治疗OPMD的症状 [4] 临床进展 - 公司将于2024年10月14日举行网络研讨会,分享BB-301 1b/2a期临床研究的中期数据 [1][2] - 该研究旨在评估BB-301的安全性和初步疗效 [1][2] - 公司表示正在积极推进BB-301的临床开发,希望为OPMD患者提供新的治疗选择 [3][4]