文章核心观点 Palvella Therapeutics宣布将在即将举行的第12届儿科皮肤病研究联盟年度会议上进行两项海报展示，内容涉及QTORIN™雷帕霉素3.9%无水凝胶治疗微囊性淋巴管畸形的相关数据和研究情况，该公司专注于开发和商业化治疗严重罕见遗传性皮肤病的新疗法 [1][2] 会议信息 - 公司将在10月24 - 26日于亚利桑那州凤凰城举行的第12届儿科皮肤病研究联盟年度会议上进行两项海报展示 [1] - 展示内容包括支持QTORIN™雷帕霉素3.9%无水凝胶作为微囊性淋巴管畸形潜在靶向疗法的数据，以及对该药物治疗微囊性淋巴管畸形的3期SELVA研究的回顾 [2] - 两项展示的标题、演讲者、日期和时间分别为：标题“SELVA：一项采用合适主要终点评估QTORIN 3.9%雷帕霉素无水凝胶治疗微囊性淋巴管畸形的3期研究”，演讲者Joyce Teng博士，日期10月24日，时间下午4:00 - 5:25 MST；标题“QTORIN™雷帕霉素3.9%无水凝胶：一种用于治疗微囊性淋巴管畸形的新型、靶向皮肤的局部mTOR抑制剂（3期）”，演讲者Jeff Martini博士，日期10月24日，时间下午4:00 - 5:25 MST [2] - PeDRA将在《儿科皮肤病学》杂志上发表第12届年会的摘要，更多会议详情可访问https://pedraresearch.org/2024 - annualconference [2] 微囊性淋巴管畸形疾病情况 - 微囊性淋巴管畸形是一种罕见的慢性致残性遗传病，由磷脂酰肌醇3 - 激酶（PI3K）/mTOR通路失调引起 [3] - 该病特征为畸形淋巴管突出皮肤，持续渗漏淋巴液和出血，常导致反复严重感染和蜂窝织炎，可能需要住院治疗 [3] - 其自然病程持续且进展，无自发缓解，症状通常随时间恶化，包括畸形血管数量和大小增加，导致并发症和终身发病 [3] - 美国估计有超过30,000名被诊断患有微囊性淋巴管畸形的患者，目前尚无FDA批准的治疗方法 [3] QTORIN™平台及QTORIN™雷帕霉素情况 - QTORIN是Palvella研究团队开发的专利多功能平台，旨在生成能穿透皮肤深层、局部治疗多种严重罕见遗传性皮肤病的新型局部疗法 [4] - QTORIN雷帕霉素是Palvella的QTORIN平台的领先候选产品，是一种新型专利3.9%雷帕霉素无水凝胶，旨在利用雷帕霉素的潜在治疗益处，同时最大限度减少雷帕霉素的全身暴露和全身治疗相关的潜在不良反应 [5] - 该药物目前正在开发用于治疗微囊性淋巴管畸形、皮肤静脉畸形和其他由mTOR通路过度激活驱动的严重功能性致残性皮肤病 [5] - QTORIN雷帕霉素已获得FDA针对微囊性淋巴管畸形的突破性疗法认定、快速通道认定和孤儿药认定，以及针对静脉畸形的快速通道认定 [5] - 该药物在美国和日本拥有多项已授权的组合物专利，在美国、欧洲和日本还有多项关于雷帕霉素无水凝胶配方的专利申请正在审理中 [5] - 2024年第三季度，Palvella启动了QTORIN雷帕霉素治疗微囊性淋巴管畸形的24周3期单臂、基线对照临床试验SELVA，研究的主要和关键次要终点为临床医生报告的结果，预计在美国主要血管畸形中心招募40名受试者 [6] 公司情况 - Palvella Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，由罕见病药物开发资深人士创立和领导，专注于开发和商业化治疗严重罕见遗传性皮肤病的新疗法，目前尚无FDA批准的疗法 [1][7] - 公司基于其专利QTORIN™平台开发了广泛的候选产品管线，最初专注于严重罕见遗传性皮肤病，许多疾病具有终身性 [7] - 公司的领先候选产品QTORIN 3.9%雷帕霉素无水凝胶目前正在进行微囊性淋巴管畸形和皮肤静脉畸形的临床开发 [7] - 2023年7月，Palvella与Pieris Pharmaceuticals宣布达成最终合并协议，将以全股票交易方式合并两家公司 [8] 交易相关信息 - 与Pieris的拟议交易中，Pieris打算向美国证券交易委员会（SEC）提交相关材料，包括包含Pieris的委托书和招股说明书以及Palvella的信息声明的S - 4表格注册声明 [12] - 投资者和股东可通过SEC网站www.sec.gov、Pieris网站www.pieris.com或联系投资者关系info@pieris.com免费获取相关文件 [12] - Palvella、Pieris及其各自的董事和高管可能被视为拟议交易中征集委托书的参与者，相关人员信息可在Pieris提交给SEC的文件中获取 [14] 联系方式 - 投资者联系Wesley H. Kaupinen，邮箱wes.kaupinen@palvellatx.com [15] - 媒体联系Stephanie Jacobson，邮箱palvella@argotpartners.com [15]