文章核心观点 SELLAS公司的Galinpepimut - S（GPS）获FDA罕见儿科疾病认定（RPDD）用于治疗小儿急性髓系白血病（AML），GPS在成人AML治疗中已展现潜力，获RPDD后获批上市有望获价值约1亿美元的优先审评券（PRV） [1][2][4] 公司进展 - SELLAS宣布FDA授予GPS治疗小儿AML的RPDD [1] - GPS正处于成人AML患者的3期REGAL试验中，预计2024年第四季度进行中期分析 [1] 产品优势 - GPS在成人AML临床环境中已显示出前景，在成人2期试验中，年轻患者临床获益显著更高 [2] - 在成人AML首次完全缓解患者的早期2期研究中，GPS显示中位总生存期（OS）为67.6个月，安全性良好，能诱导T淋巴细胞反应 [3] - 公司另一候选产品SLS009在有不利预后因素的AML患者中显示出高反应率 [5] 行业现状 - 现有治疗方法对难治和/或复发小儿AML患者的预后较差，复发小儿AML患者5年总生存率为33%，缓解期少于12个月的患者仅15.7%，一疗程化疗未完全缓解患者5年总生存率为0%，约50%小儿AML患者会复发 [2] 政策利好 - 若未来GPS治疗小儿AML的新药申请（NDA）获FDA批准，SELLAS有资格获得PRV，PRV可自用或出售，近期售价约1亿美元/张 [1][4] 公司概况 - SELLAS是一家晚期临床生物制药公司，专注开发多种癌症适应症的新型疗法 [1][5] - 公司主要候选产品GPS获纪念斯隆凯特琳癌症中心授权，靶向WT1蛋白，有潜力单药或联合治疗多种血液系统恶性肿瘤和实体瘤 [5] - 公司正在开发SLS009，可能是首个且同类最佳的差异化小分子CDK9抑制剂，毒性更低、效力更高 [5]