文章核心观点 - 神经感知疗法公司基于2b期ALS PARADIGM临床试验的有前景结果及额外临床和临床前数据，计划于2025年第二季度提交PrimeC在加拿大的早期商业化批准申请，预计2026年第一季度获得监管决定，公司还计划在其他全球市场寻求批准，该药物在加拿大有1 - 1.5亿美元的潜在市场机会 [1][3] 公司情况 - 神经感知疗法公司是一家临床后期生物技术公司，专注于为严重神经退行性疾病开发新疗法，其战略是开发针对多种疾病相关途径的联合疗法 [1][11] - 公司首席执行官表示加拿大市场近期机会大，PrimeC可寻址市场年收入超1亿美元，在加获得早期商业化批准是重要里程碑，也是推动可持续增长战略的一部分 [4] 产品PrimeC - PrimeC是公司主要候选药物，是一种新型缓释口服制剂，由两种FDA批准药物环丙沙星和塞来昔布的独特固定剂量组合而成，旨在协同靶向导致ALS的几个关键机制，以抑制疾病进展，已获得美国FDA和欧洲药品管理局的孤儿药指定 [10] - 公司已完成2a期临床试验，达到安全和疗效终点，包括减少功能和呼吸恶化以及ALS相关生物标志物的显著变化 [10] 临床试验PARADIGM - PARADIGM是一项针对PrimeC治疗ALS的前瞻性、多国、随机、双盲、安慰剂对照2b期临床试验，试验包括加拿大、意大利和以色列的68名ALS患者 [7] - 6个月双盲阶段数据显示，在意向治疗人群分析中，PrimeC比安慰剂有29%的疗效差异；在符合方案人群的顶线分析中，PrimeC使疾病进展显著放缓，ALSFRS - R比安慰剂有37.4%（p = 0.03）的差异，且多数患者同时服用了ALS标准护理药物利鲁唑，表明PrimeC减缓疾病进展的程度远超FDA批准的ALS药物 [8][9] - 96%完成6个月双盲阶段的试验参与者选择在12个月开放标签扩展期接受PrimeC治疗，截至2024年6月，所有完成18个月试验治疗期的参与者都要求继续使用PrimeC [7] 行业情况 - 肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种无法治愈的神经退行性疾病，诊断后2 - 5年内会导致完全瘫痪和死亡，仅美国每年就有超5000人被诊断，年疾病负担达10亿美元，预计到2040年，美国和欧盟的ALS患者数量将增长24% [5] - 疾病进展通过ALS功能评定量表修订版（ALSFRS - R）衡量，这是FDA认可的最广泛使用的ALS跟踪工具，可跟踪患者12项身体能力的变化，量表上的单点变化对患者影响重大 [6]