文章核心观点 公司在投资者和分析师日更新心脏肌球蛋白调节项目进展及阿非卡坦全球商业发布准备情况，推进后期开发项目，有望通过创新药物满足肥厚型心肌病和心力衰竭患者未满足的需求 [1][2] 临床研究进展 阿非卡坦（Aficamten） - 公司在第三季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交阿非卡坦新药申请（NDA） [1][8] - 阿非卡坦开发项目评估其改善肥厚型心肌病（HCM）患者运动能力和缓解症状的潜力，以及对心脏结构和功能的长期影响 [14] - 阿非卡坦正在进行多项临床试验，包括SEQUOIA - HCM、MAPLE - HCM、ACACIA - HCM、CEDAR - HCM和FOREST - HCM [14][15][19] 奥西卡麦（Omecamtiv Mecarbil） - 公司将介绍COMET - HF试验设计，该试验预计2024年第四季度开始，旨在评估奥西卡麦对症状性心力衰竭且射血分数严重降低患者的疗效和安全性 [1][3][5] - 此前GALACTIC - HF试验显示奥西卡麦可降低心力衰竭结局风险，在射血分数严重降低亚组中治疗效果更明显 [4] CK - 586 - 公司将介绍AMBER - HFpEF试验设计，该试验预计2024年第四季度开始，旨在评估CK - 586对症状性射血分数保留的心力衰竭（HFpEF）患者的安全性和耐受性 [1][6] - 部分HFpEF患者与非梗阻性HCM患者相似，阿非卡坦在非梗阻性HCM患者2期临床试验中的积极结果支持对CK - 586作用机制的研究 [18] 全球商业发布准备 美国市场 - 公司已向FDA提交阿非卡坦NDA，预计2025年在美国获批并上市 [8] - 公司以差异化市场准入和患者体验为重点制定上市策略，开展支付方沟通、健康经济学和结果研究等活动 [8] - 公司推出面向医疗专业人员的非品牌疾病宣传活动“HCM Beyond the Heart” [1][8] 欧洲市场 - 公司将在第四季度向欧洲药品管理局（EMA）提交阿非卡坦上市许可申请（MAA） [10] - 公司招聘领导团队、设计分销模式、制定监管和标签策略，与欧洲支付方、意见领袖、卫生技术评估组织和患者权益组织进行沟通 [10] 专家视角 - 活动将邀请Mariko Harper、Shepard D. Weiner和G. Michael Felker等专家分享肥厚型心肌病和心力衰竭治疗领域的观点 [7] 公司简介 - 公司是专注于心血管疾病的后期专业生物制药公司，致力于开发影响心肌功能和收缩力的小分子药物 [19] - 公司正在推进阿非卡坦、奥西卡麦和CK - 586等药物的开发 [19]