文章核心观点 - 公司的主要产品Nomlabofusp被认为是一种有潜力的疾病修饰性疗法,可以针对弗里德里希失眩症(FA)的关键致病机制 [1] - 公司计划扩展到儿童和青少年FA患者群体,并寻求加速审批,有望在2025年下半年提交FDA上市申请 [1] - 公司的主要竞争对手Skyclarys和vatiquinone目前仅获批用于16岁以上和7岁以上FA患者,而公司的策略可以覆盖更广泛的患者人群 [2] 公司概况 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司,专注于开发罕见疾病的治疗方案 [1] - 公司的主要产品Nomlabofusp针对的是弗里德里希失眩症(FA),这是一种罕见的神经退行性疾病,全球约有20,000名患者 [1] 产品研发进展 - 公司计划在2024年第四季度公布Nomlabofusp的开放性延长试验(OLE)的中期数据 [1] - 公司有望在2025年下半年根据FDA的START试点计划提交Nomlabofusp的上市申请 [1] 市场预测 - 分析师预计Nomlabofusp有60%的加速审批概率,并预测其在2027年美国上市、2028年欧洲上市,2030年全球销售额达到12亿美元 [2] - 公司的主要竞争对手Skyclarys在2023年初获批后,2023年全球销售额已达2.78亿美元 [2]