文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Inozyme Pharma将在2024年美国肾脏病学会肾脏周会议上公布INZ - 701在终末期肾病患者中的1期SEAPORT 1试验中期数据，INZ - 701有望治疗钙化防御等疾病 [1] 会议信息 - 海报标题为“SEAPORT 1：一项评估INZ - 701在接受血液透析的终末期肾病参与者中的安全性、药代动力学和药效学的开放标签研究：中期分析” [2] - 海报展示形式为临床骨与矿物质代谢海报会议 [2] - 日期为2024年10月24日，太平洋时间上午10:00 [2] - 演讲作者为南佛罗里达肾病研究的Asghar Chaudhry医学博士 [2] 钙化防御疾病信息 - 钙化防御是一种主要影响终末期肾病患者的罕见疾病，死亡率高，与无机焦磷酸盐（PPi）水平低有关，特征是皮肤和脂肪组织血管病理性矿化和内膜增生，导致血流不畅、血栓、皮肤溃疡、感染甚至死亡，一年生存率约50%，目前无获批疗法，在主要可及市场中，每1000名终末期肾病患者中约有3.5例发病，每年约有5000例新患者 [2] PPi - 腺苷途径信息 - PPi - 腺苷途径在调节病理性矿化和内膜增生中起关键作用，途径中的ENPP1和CD73两种关键酶分别产生PPi和腺苷，ENPP1和CD73基因多态性与钙化防御并发症风险增加有关 [3] INZ - 701药物信息 - INZ - 701旨在恢复PPi水平并增加腺苷产生，针对PPi - 腺苷途径的两个关键要素，有望预防钙化防御进展，为高危和未满足医疗需求的患者群体提供治疗方案 [4] - INZ - 701是一种ENPP1 Fc融合蛋白酶替代疗法，目前正在临床开发中，用于治疗ENPP1缺乏症、ABCC6缺乏症和钙化防御，旨在纠正病理性矿化和内膜增生，解决这些疾病的高发病率和死亡率问题 [6] 公司信息 - Inozyme Pharma是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发影响骨骼健康和血管功能的罕见病创新疗法，是PPi - 腺苷途径领域专家，该途径的破坏会导致严重的肌肉骨骼、心血管和神经系统疾病 [5] 联系方式 - 投资者联系：Inozyme Pharma的高级总监Stefan Riley，电话(857) 330 - 8871，邮箱stefan.riley@inozyme.com [8] - 媒体联系：Biongage Communications的Todd Cooper，电话(617) 840 - 1637，邮箱Todd@biongage.com [8]