文章核心观点 - 公司分享TN - 201的MyPEAK - 1临床试验进展，DSMB认可剂量递增和扩大入组标准，Cohort 2已开始招募，还介绍了疾病负担数据及TN - 201相关信息 [1][2] 临床试验进展 - MyPEAK - 1试验主要评估TN - 201基因疗法安全性，3E13 vg/kg剂量下耐受性良好无意外不良反应 [2] - 独立数据安全监测委员会（DSMB）审查Cohort 1安全数据后，建议将剂量递增至6E13 vg/kg（Cohort 2），Cohort 2正在招募 [2] - 公司计划今年12月报告Cohort 1初始数据，预计关注安全性、耐受性、心脏活检分析及心脏生物标志物变化 [3] 试验方案调整 - 增加基线活检，将心脏活检总数从两次增至三次，允许更灵活的给药后活检时间 [3] - 扩大入组标准，包括无植入式心脏复律除颤器（ICD）患者，允许梗阻性或非梗阻性HCM成人患者入组 [3] - 将临床试验剂量扩展部分的潜在患者总数从9名增至24名成人 [3] 疾病负担数据 - SHaRe数据库中近1800名MYBPC3相关HCM患者中约13%在18岁前确诊 [4] - MYBPC3相关儿科患者严重事件的终生累积风险很高，50%在40岁前出现严重发病情况 [4] - 成人和儿科MYBPC3相关HCM患者严重并发症发生率高，凸显及时诊断、积极监测和新基因药物的需求 [4] 相关背景信息 MYBPC3相关肥厚型心肌病 - MYBPC3基因突变是肥厚型心肌病（HCM）最常见遗传原因，在美国约占HCM患者总数20%（120000名患者） [7] - 该疾病严重且进展性，影响各年龄段，导致MyBP - C蛋白表达不足，引发多种症状和严重后果，目前无获批针对潜在遗传病因的疗法 [7] TN - 201 - TN - 201是基于腺相关病毒血清型9（AAV9）的基因疗法，通过单次静脉输注增加MyBP - C蛋白水平，旨在解决MYBPC3相关HCM潜在病因 [8] - 获得美国FDA快速通道、孤儿药和罕见儿科药物指定，以及欧盟委员会孤儿药产品指定 [8] 公司情况 - 公司是临床阶段生物技术公司，致力于开发治疗心脏病潜在病因的疗法，拥有多种内部能力和产品管线 [9] - 产品管线包括TN - 201、TN - 401、TN - 301及多个临床前早期项目 [9]