公司表现 - 公司股票在过去几天内表现强劲 截至周五市场开盘前 周内涨幅超过10% [1] - 公司股票近期因实验室消息而大幅上涨 这是生物科技行业常见现象 [1] 药物研发进展 - 公司研发的药物AMX0035针对罕见遗传病Wolfram综合征 在12名成年患者的二期临床试验中达到了主要疗效终点 [2] - 药物显示出对胰腺功能的改善 Wolfram综合征通常会随时间推移损害胰腺功能并影响其他器官 [2] - 长期数据显示药物持续改善效果 且在研究期间患者对药物耐受性良好 [2] - 公司计划与美国食品药品监督管理局(FDA)会面 讨论推进药物进入三期临床试验 [2] 市场前景 - Wolfram综合征在美国影响约3000人 属于罕见病 [3] - AMX0035已在美国和欧盟获得孤儿药地位 [3] - 由于患者群体有限 该药物不太可能成为重磅药物 但其表现令人鼓舞 值得关注公司股票 [3]