文章核心观点 - Nurix Therapeutics公布在研药物NX - 5948治疗复发/难治性华氏巨球蛋白血症（WM）的1a/1b期临床试验数据，显示出良好临床活性和耐受性，支持推进到1b期扩展队列 [1][2] 公司相关 - Nurix Therapeutics是临床阶段生物制药公司，专注基于细胞蛋白水平调节的创新小分子和抗体疗法的发现、开发和商业化，拥有DELigase集成发现平台，临床阶段产品线包括BTK靶向蛋白降解剂和Cbl - B抑制剂 [7] - 公司联系人信息：投资者联系Jason Kantor（ir@nurixtx.com）、Elizabeth Wolffe（lwolffe@wheelhouselsa.com）；媒体联系Aljanae Reynolds（areynolds@wheelhouselsa.com） [9] 药物相关 - NX - 5948是口服生物可利用、可穿透血脑屏障的BTK小分子降解剂，正在复发或难治性B细胞恶性肿瘤患者中进行1期临床试验，对多种耐药肿瘤细胞系高效 [5] - 截至2024年4月17日数据，1a期剂量递增研究中所有接受50mg - 600mg每日一次口服给药的患者（n = 79），NX - 5948显示出可耐受的安全性，WM患者安全性与总体人群一致 [2] - 截至2024年10月10日数据，13例WM患者中，中位年龄74岁，中位治疗线数3，均接受过BTK抑制剂和化疗/化疗免疫治疗，3例接受过非共价BTKi pirtobrutinib治疗，1例接受过BCL2抑制剂治疗，8例MYD88突变，2例CXCR4突变 [3] - 9例可评估患者中，7例（77.8%）有客观缓解，2例病情稳定（22.2%），所有缓解在8周首次评估时观察到，5例仍在治疗，2例治疗超一年，无论MYD88和CXCR4基线突变情况均有缓解 [1][3] - 展示两例患者案例，均有快速缓解，且随时间治疗反应加深，血清IgM水平降低 [4] - IWWM - 12的报告可在Nurix网站科学资源部分的海报和演示文稿中查看，临床试验更多信息可在clinicaltrials.gov（NCT05131022）查询 [5] 行业相关 - 华氏巨球蛋白血症（WM）是罕见、生长缓慢的非霍奇金淋巴瘤，特征是骨髓被产生单克隆IgM的恶性淋巴细胞取代，导致贫血、出血、免疫功能受损和神经症状，美国年发病率约为百万分之三，即每年1000 - 1500例新诊断患者，一线治疗包括化疗免疫治疗和BTK抑制剂疗法，BTKi治疗后无获批疗法，需更多治疗选择 [6]