文章核心观点 - 生物技术公司Generation Bio在欧洲基因与细胞治疗学会第31届年会上展示ctLNP和iqDNA平台数据，为T细胞靶向体内基因药物开发提供依据 [1][2][3] 公司业务介绍 - Generation Bio致力于创新非病毒基因药物，为罕见和常见疾病患者提供持久和可重复给药治疗 [5] - 公司开发ctLNP递送系统和iqDNA载体两个不同且互补平台，目标是开发下一代非病毒基因药物 [5] ctLNP平台数据 - 单剂静脉注射ctLNP可将编码报告蛋白mRNA递送至非人类灵长类动物大多数循环T细胞 [2] - 研究中，非人类灵长类动物接受1 mg/kg剂量ctLNP - mRNA，可转导大多数T细胞，且均匀分布于CD4 +和CD8 +细胞，未靶向LNP未引发T细胞转导 [2] - ctLNP - mRNA在肝脏、脾脏、肺和单核细胞中的生物分布极少，该结果证实并改进先前小鼠研究结果 [2] iqDNA平台进展 - iqDNA是部分单链DNA分子，可避免小鼠和非人类灵长类动物初级DNA传感器识别 [3] - 近期iqDNA平台研究集中于提高蛋白质表达方法，如将启动子区域编码为双链引发第二链合成，以及稳定iqDNA防止核酸外切酶降解 [3]