文章核心观点 公司宣布香港专利局授予“合成金丝桃素的生产系统和方法”专利 该专利涉及公司用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤的HyBryte™和治疗银屑病的SGX302的活性成分合成金丝桃素 公司期望完成相关临床试验以满足未满足的医疗需求[1] 公司动态 - 香港专利局授予“合成金丝桃素的生产系统和方法”专利 该专利涉及通过独特专有工艺制造的新型高纯度合成金丝桃素 与美国和欧洲的相关专利属同一专利家族 预计2036年到期[1] - 公司总裁兼首席执行官表示新专利扩大、加强和保护了合成金丝桃素专利资产 公司期待完成CTCL的验证性3期研究和银屑病的2a期研究[4] - 美国食品药品监督管理局授予宾夕法尼亚大学260万美元的孤儿产品开发赠款 以支持评估HyBryte™在早期CTCL患者中的扩展治疗[9] HyBryte™相关情况 产品特点 - 是新型光动力疗法 结合合成金丝桃素和安全可见光治疗 避免了常用化疗药物和依赖紫外线的光动力疗法导致继发性恶性肿瘤的风险[2][4] - 活性成分合成金丝桃素是强效光敏剂 局部应用于皮肤病变 被恶性T细胞吸收后由可见光激活 可见光穿透皮肤更深 能治疗更深层皮肤疾病和更厚斑块及病变[4] - 已获得美国食品药品监督管理局的孤儿药和快速通道指定 以及欧洲药品管理局的孤儿药指定[4] 临床试验 - 3期FLASH试验共招募169名患者 第一个双盲治疗周期中 16%接受HyBryte™治疗的患者病变至少减少50% 而安慰剂组仅4% 治疗安全且耐受性良好[5] - 第二个开放标签治疗周期中 12周治疗组的缓解率为40% 与6周治疗组相比有显著改善 表明持续治疗效果更好 且对斑块和斑片病变均有效[6] - 第三个可选治疗周期中 66%的患者选择继续 接受全程治疗的患者中49%有积极治疗反应 且该产品无全身吸收 耐受性良好[7] - 首个3期研究后 美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局要求进行第二个成功的3期试验以支持上市批准 预计2024年底前启动名为FLASH2的验证性研究 该研究将招募约80名早期CTCL患者 持续治疗18周 预计能证明HyBryte™在更长治疗过程中的效果[8] 皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）情况 - 是一类非霍奇金淋巴瘤 由恶性T细胞淋巴细胞扩增引起 细胞迁移到皮肤形成病变 死亡率与疾病阶段相关 目前无法治愈 病变治疗后易复发[10] - 是罕见的非霍奇金淋巴瘤 在美国和欧洲约占患者总数的4% 美国约有31000名患者 每年新增约3200例 欧洲约有38000名患者 每年新增约3800例[11] SGX302相关情况 产品特点 - 利用与HyBryte™相同的作用机制 是新型光动力疗法 预计可避免其他光动力疗法的长期风险 合成金丝桃素局部应用于皮肤病变 被皮肤T细胞吸收后由可见光激活 诱导T细胞凋亡 解决银屑病病变的根本原因[12] - 使用红黄色光谱的可见光 比紫外线穿透皮肤更深 可治疗更深层皮肤疾病和更厚斑块及病变 避免了常用DNA损伤药物和依赖紫外线的光疗导致继发性恶性肿瘤的风险 以及银屑病全身免疫抑制治疗相关的严重感染和癌症风险[12][14] 临床试验 - 正在进行的2a期轻度至中度银屑病研究中 第一组5名患者接受每周两次的0.25%金丝桃素软膏治疗 随后进行光激活 治疗结束时光剂量仍在增加 耐受性良好 多数患者PASI评分改善 但无人达到治疗成功标准[13] - 第二组5名患者采用加速光治疗 4名可评估患者中有2名在治疗期间达到临床成功评分 所有可评估患者均有改善 PASI评分平均降低约50% 1名患者因个人原因退出研究[13] 银屑病情况 - 是慢性、非传染性、瘙痒且常伴有疼痛的炎症性皮肤病 无法治愈 对患者生活质量有严重影响 与多种疾病相关 由自身免疫T细胞介导的炎症驱动皮肤细胞快速增殖导致病变 斑块状银屑病最常见 约80%患者为轻度至中度疾病 部分患者会发展为银屑病关节炎 且与淋巴瘤风险增加有关[15] - 治疗根据病情严重程度而定 目标是控制症状 常见全身治疗和当前局部光/光动力疗法有增加皮肤癌的风险[16] - 是最常见的免疫介导的炎症性皮肤病 大多数发达国家患病率在1.5% - 5% 美国约3%的人口受影响 全球约有6000 - 1.25亿人患病 2020年全球银屑病治疗市场价值约150亿美元 预计到2027年将达到400亿美元[17] 公司业务板块 专业生物治疗业务 - 正在开发并推进HyBryte™作为治疗皮肤T细胞淋巴瘤的新型光动力疗法 完成第二个3期研究后将寻求监管批准以支持全球商业化[18] - 开发项目还包括将合成金丝桃素（SGX302）扩展到银屑病治疗 以及用于治疗炎症性疾病的dusquetide（SGX942）和（SGX945）[18] 公共卫生解决方案业务 - 包括开发蓖麻毒素疫苗候选药物RiVax® 针对丝状病毒的疫苗项目以及预防COVID - 19的疫苗候选药物CiVax™[19] - 疫苗项目采用公司专有的热稳定平台技术ThermoVax® 该业务板块得到了美国国立过敏与传染病研究所、国防威胁降低局和生物医学高级研究与发展局的政府赠款和合同资金支持[19]