文章核心观点 Lexeo Therapeutics公司宣布其LX1001正在进行的1/2期试验的中期数据被选为2024年10月29日至11月1日在西班牙马德里举行的阿尔茨海默病临床试验会议的最新口头报告内容 [1] 公司信息 - Lexeo Therapeutics是一家位于纽约市的临床阶段基因药物公司，致力于通过开创性科学改变基因定义的心血管疾病和APOE4相关阿尔茨海默病的治疗方式，采用逐步开发方法推进相关项目 [4] 试验情况 - 1/2期临床试验是一项开放标签、剂量范围研究，评估LX1001在15名患有阿尔茨海默病且携带两个APOE4等位基因患者中的安全性和耐受性，研究于2023年第四季度完成入组 [2] - 报告将回顾安全性以及多种疗效指标，包括蛋白质表达、tau和淀粉样蛋白生物标志物，将展示1 - 3组所有患者的12个月数据和4组的6个月数据 [2] 产品信息 - LX1001是一种基于AAVrh10的基因治疗候选药物，用于治疗APOE4纯合子阿尔茨海默病，旨在将保护性APOE2基因递送至患者中枢神经系统，可能减缓或阻止疾病进展，已获FDA快速通道认定 [1][3] - APOE4纯合子个体患阿尔茨海默病的可能性比普通人群高约15倍，美国约有90万APOE4纯合子阿尔茨海默病患者；而APOE2纯合子个体患该病的可能性比普通人群低40% [3] 报告详情 - 报告标题为“AAV基因疗法（LX1001）治疗APOE4纯合子阿尔茨海默病患者的安全性和初步疗效 - 1/2期、开放标签、52周、多中心研究的中期数据”，摘要编号为486 [3] - 报告时间为2024年10月30日星期三上午10:50（欧洲中部时间），即上午5:50（美国东部时间） [3]