公司进展 - Prime Medicine展示了其专有的通用肝脏靶向脂质纳米颗粒（LNP）平台在多个临床前研究中的潜力，成功纠正了威尔逊病和糖原贮积病1b型（GSD1b）的致病突变 [1] - 公司计划在2024年第四季度启动威尔逊病项目的IND支持活动，并预计在2026年上半年提交IND和/或CTA申请 [1] - 在ESGCT年会上，公司展示了威尔逊病和GSD1b的体内概念验证数据，证明了LNP递送Prime Editors在动物模型中的高效编辑能力 [1][2] 技术平台 - Prime Medicine的通用LNP平台包含GalNAc靶向配体（GalNAc-LNP），在临床前研究中显示出比其他LNP更高的效力和改进的安全性及生物分布 [2] - 该平台的模块化设计允许引入不同的引导RNA，以针对不同的遗传目标，同时共享的LNP组件提高了效力和安全性 [2] - 在GSD1b动物模型中，GalNAc-LNP递送的Prime Editors在人类化小鼠模型中恢复了糖原代谢，并在非人灵长类动物中实现了高达85%的精确肝细胞编辑 [2] 威尔逊病研究 - 威尔逊病是一种罕见的严重疾病，由肝脏和大脑中铜的过度积累引起，可能导致肝衰竭和神经认知衰退 [3] - Prime Medicine的GalNAc-LNP Prime Editor项目针对ATP7B基因中的两个常见突变（H1069Q和R778L），这两个突变占威尔逊病患者的50% [3] - 在人类化小鼠模型中，GalNAc-LNP递送的Prime Editors对H1069Q突变实现了高达80%的精确纠正，并恢复了ATP7B mRNA的野生型水平 [4] 行业背景 - 威尔逊病的患病率估计在1/10,000到1/30,000之间，影响美国和欧洲约35,000至100,000名患者 [5] - 该疾病通常由ATP7B基因的突变引起，导致铜代谢异常，进而引发肝脏和神经系统问题 [5] - Prime Medicine正在推进一项肝脏导向的Prime Editor项目，旨在纠正ATP7B基因的突变以恢复铜代谢 [5] 公司战略 - Prime Medicine致力于通过其专有的Prime Editing平台开发一次性治愈性基因疗法，目标是修复几乎所有类型的基因突变 [6] - 公司目前正在推进多个研究性治疗项目，涵盖血液学、免疫学、肿瘤学、肝脏和肺部疾病 [7] - 公司计划通过Prime Editing技术的广泛治疗潜力，扩展到当前管线之外的疾病，包括遗传疾病、免疫疾病、癌症和传染病 [7]