公司高管任命 - Fennec Pharmaceuticals宣布任命Pierre S Sayad博士为首席医疗官 Terry Evans为首席商务官 Christiana Cioffi为首席战略官 这些任命立即生效 [1] - 新任高管团队在生物制药行业拥有丰富的临床 商业 运营和肿瘤市场经验 将加速公司商业化战略的执行 特别是针对PEDMARK的推广 [2] - Pierre S Sayad博士在生物制药行业拥有22年经验 曾成功推出9种新药 涵盖14个治疗领域 包括肿瘤学和神经科学 [2] - Terry Evans在制药行业拥有25年经验 擅长推动收入增长和提高患者对创新疗法的可及性 [3] - Christiana Cioffi在战略 领导和文化建设方面拥有20年经验 专注于肿瘤学 罕见病和血液学领域 [4] PEDMARK产品信息 - PEDMARK是美国和欧洲首个也是唯一一个获批用于降低顺铂治疗相关耳毒性风险的疗法 适用于局部非转移性实体瘤的儿科患者 [6] - PEDMARK是一种独特的硫代硫酸钠制剂 以单剂量即用型小瓶形式用于儿科患者的静脉注射 [6] - 在美国和欧洲 每年有超过10,000名儿童可能接受铂类化疗 许多儿童需要终身使用助听器 [6] - PEDMARK已在两项开放标签随机3期临床研究(COG ACCL0431和SIOPEL 6)中证明了其疗效和安全性 [6] - PEDMARK于2022年9月获得FDA批准 2023年6月获得欧盟委员会批准 2023年10月获得英国批准 [16] 临床研究数据 - COG ACCL0431研究纳入了通常接受强化顺铂治疗的儿童癌症 包括新诊断的肝母细胞瘤 生殖细胞肿瘤 骨肉瘤 神经母细胞瘤 髓母细胞瘤和其他实体瘤 [7] - SIOPEL 6研究仅纳入了局部肿瘤的肝母细胞瘤患者 [7] - 在SIOPEL 6研究中 最常见的不良反应(≥25%且与单独使用顺铂相比差异>5%)是呕吐 恶心 血红蛋白降低和高钠血症 [15] - 在COG ACCL0431研究中 最常见的不良反应(≥25%且与单独使用顺铂相比差异>5%)是低钾血症 [15] 市场机会 - PEDMARK在美国获得了孤儿药独占权 在欧洲获得了儿科用药市场授权 包括8年加2年的数据和市场保护 [16] - 公司预计新任高管的加入将加速PEDMARK的商业化计划 并对患者产生积极影响 [17]